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1.
Single AAV-mediated CRISPR-Nme2Cas9 efficiently reduces mutant hTTR expression in a transgenic mouse model of transthyretin amyloidosis.
Mol Ther
; 30(1): 164-174, 2022 01 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33992807
2.
Methylation silencing and reactivation of exogenous genes in lentivirus-mediated transgenic mice.
Transgenic Res
; 30(1): 63-76, 2021 02.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-33394315
3.
Variants in the ethylmalonyl-CoA decarboxylase (ECHDC1) gene: a novel player in ethylmalonic aciduria?
J Inherit Metab Dis
; 44(5): 1215-1225, 2021 09.
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| MEDLINE | ID: mdl-33973257
4.
MicroRNA-106b Regulates Expression of the Tumour Suppressors p21 and TXNIP and Promotes Tumour Cell Proliferation in Mycosis Fungoides.
Acta Derm Venereol
; 100(16): adv00270, 2020 Sep 30.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-32556351
5.
Improved microRNA suppression by WPRE-linked tough decoy microRNA sponges.
RNA
; 23(8): 1247-1258, 2017 08.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-28487381
6.
Enhanced genome editing in mammalian cells with a modified dual-fluorescent surrogate system.
Cell Mol Life Sci
; 73(13): 2543-63, 2016 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26755436
7.
Molecular mechanisms in DM1 - a focus on foci.
Nucleic Acids Res
; 43(4): 2433-41, 2015 Feb 27.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-25605794
8.
DDX6 regulates sequestered nuclear CUG-expanded DMPK-mRNA in dystrophia myotonica type 1.
Nucleic Acids Res
; 42(11): 7186-200, 2014 Jun.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-24792155
9.
Subretinal AAV delivery of RNAi-therapeutics targeting VEGFA reduces choroidal neovascularization in a large animal model.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 32(2): 101242, 2024 Jun 13.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-38605811
10.
25 years of maturation: A systematic review of RNAi in the clinic.
Mol Ther Nucleic Acids
; 33: 469-482, 2023 Sep 12.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-37583575
11.
Sustained secretion of human growth hormone from TheraCyte devices encapsulated with PiggyBac-engineered retinal pigment epithelium cells.
Tissue Cell
; 82: 102095, 2023 Jun.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-37087908
12.
Silencing of endogenous envelope genes in human choriocarcinoma cells shows that envPb1 is involved in heterotypic cell fusions.
J Gen Virol
; 93(Pt 8): 1696-1699, 2012 Aug.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-22573740
13.
Adeno-associated virus-delivered polycistronic microRNA-clusters for knockdown of vascular endothelial growth factor in vivo.
J Gene Med
; 14(5): 328-38, 2012 May.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-22438271
14.
VEGFA-targeting miR-agshRNAs combine efficacy with specificity and safety for retinal gene therapy.
Mol Ther Nucleic Acids
; 28: 58-76, 2022 Jun 14.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-35356684
15.
An Extended PD-L2 Cytoplasmic Domain Results From Alternative Splicing in NSCLC Cells.
J Immunother
; 45(9): 379-388, 2022.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36036966
16.
Animal Models of Choroidal Neovascularization: A Systematic Review.
Invest Ophthalmol Vis Sci
; 63(9): 11, 2022 08 02.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-35943733
17.
Rational design of micro-RNA-like bifunctional siRNAs targeting HIV and the HIV coreceptor CCR5.
Mol Ther
; 18(4): 796-802, 2010 Apr.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-20104214
18.
Generation of Inducible CRISPRi and CRISPRa Human Stromal/Stem Cell Lines for Controlled Target Gene Transcription during Lineage Differentiation.
Stem Cells Int
; 2020: 8857344, 2020.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32922451
19.
B cells and monocytes from patients with active multiple sclerosis exhibit increased surface expression of both HERV-H Env and HERV-W Env, accompanied by increased seroreactivity.
Retrovirology
; 6: 104, 2009 Nov 16.
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| MEDLINE | ID: mdl-19917105
20.
Distance constraints between microRNA target sites dictate efficacy and cooperativity.
Nucleic Acids Res
; 35(7): 2333-42, 2007.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-17389647