Detalles de la búsqueda
1.
Cognitive and adaptive behaviors associated with disease severity and genotype in patients with mucopolysaccharidosis II.
Mol Genet Metab
; 140(3): 107652, 2023 11.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37506513
2.
Long-term open-label phase I/II extension study of intrathecal idursulfase-IT in the treatment of neuronopathic mucopolysaccharidosis II.
Genet Med
; 24(7): 1437-1448, 2022 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35588317
3.
Intrathecal idursulfase-IT in patients with neuronopathic mucopolysaccharidosis II: Results from a phase 2/3 randomized study.
Mol Genet Metab
; 137(1-2): 127-139, 2022.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36027721
4.
Long-term open-label extension study of the safety and efficacy of intrathecal idursulfase-IT in patients with neuronopathic mucopolysaccharidosis II.
Mol Genet Metab
; 137(1-2): 92-103, 2022.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35961250
5.
A multicenter open-label extension study of intrathecal heparan-N-sulfatase in patients with Sanfilippo syndrome type A.
Mol Genet Metab
; 134(1-2): 175-181, 2021.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34247932
6.
Long-term safety and clinical outcomes of intrathecal heparan-N-sulfatase in patients with Sanfilippo syndrome type A.
Mol Genet Metab
; 134(4): 317-322, 2021 12.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34600820
7.
Intrathecal heparan-N-sulfatase in patients with Sanfilippo syndrome type A: A phase IIb randomized trial.
Mol Genet Metab
; 126(2): 121-130, 2019 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30528227
8.
Corrigendum to "Long-term open-label extension study of the safety and efficacy of intrathecal idursulfase-IT in patients with neuronopathic mucopolysaccharidosis II".
Mol Genet Metab
; 140(3): 107646, 2023 Nov.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37517985
9.
Corrigendum to: Intrathecal idursulfase-IT in patients with neuronopathic mucopolysaccharidosis II: Results from a phase 2/3 randomized study.
Mol Genet Metab
; 140(3): 107645, 2023 Nov.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37541906
10.
Observational Prospective Natural History of Patients with Sanfilippo Syndrome Type B.
J Pediatr
; 197: 198-206.e2, 2018 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29661560
11.
Caregiver experiences and observations of intrathecal idursulfase-IT treatment in a phase 2/3 trial in pediatric patients with neuronopathic mucopolysaccharidosis II.
Orphanet J Rare Dis
; 19(1): 110, 2024 Mar 10.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38462612
12.
Clinical investigator perspectives on patient outcomes in children with neuronopathic mucopolysaccharidosis II during intrathecal idursulfase-IT treatment.
Orphanet J Rare Dis
; 19(1): 158, 2024 Apr 12.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38610004
13.
Neurodevelopmental status and adaptive behavior of pediatric patients with mucopolysaccharidosis II: a longitudinal observational study.
Orphanet J Rare Dis
; 18(1): 357, 2023 Nov 16.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37974184
14.
Clinical Characteristics and Healthcare Resource Utilization for Patients with Mucopolysaccharidosis II (MPS II) in the United States: A Retrospective Chart Review.
J Health Econ Outcomes Res
; 9(1): 117-127, 2022.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35620452
15.
Impact of the Timing of Enzyme Replacement Therapy Initiation and Cognitive Impairment Status on Outcomes for Patients with Mucopolysaccharidosis II (MPS II) in the United States: A Retrospective Chart Review.
J Health Econ Outcomes Res
; 9(2): 67-76, 2022.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-36168594
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