Detalles de la búsqueda
1.
Long-term safety and functional outcomes of delandistrogene moxeparvovec gene therapy in patients with Duchenne muscular dystrophy: A phase 1/2a nonrandomized trial.
Muscle Nerve
; 69(1): 93-98, 2024 Jan.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37577753
2.
Defining clinical endpoints in limb girdle muscular dystrophy: a GRASP-LGMD study.
BMC Neurol
; 24(1): 96, 2024 Mar 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38491364
3.
Current status of clinical outcome measures in inclusion body myositis: a systematised review.
Clin Exp Rheumatol
; 41(2): 370-378, 2023 Mar.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36762744
4.
Assessing Dysferlinopathy Patients Over Three Years With a New Motor Scale.
Ann Neurol
; 89(5): 967-978, 2021 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33576057
5.
Genotype-phenotype correlations in valosin-containing protein disease: a retrospective muticentre study.
J Neurol Neurosurg Psychiatry
; 2022 07 27.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35896379
6.
Comparison of strength testing modalities in dysferlinopathy.
Muscle Nerve
; 66(2): 159-166, 2022 08.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35506767
7.
Measuring change in inclusion body myositis: clinical assessments versus imaging.
Clin Exp Rheumatol
; 40(2): 404-413, 2022 Feb.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35225227
8.
Single-Dose Gene-Replacement Therapy for Spinal Muscular Atrophy.
N Engl J Med
; 377(18): 1713-1722, 2017 11 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29091557
9.
ACTIVE (Ability Captured Through Interactive Video Evaluation) workspace volume video game to quantify meaningful change in spinal muscular atrophy.
Dev Med Child Neurol
; 62(3): 303-309, 2020 03.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30963554
10.
Twice-weekly glucocorticosteroids in infants and young boys with Duchenne muscular dystrophy.
Muscle Nerve
; 59(6): 650-657, 2019 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30706490
11.
Paucity of bulbar function measures in inclusion body myositis trials. Reply to: Current status of clinical outcome measures in inclusion body myositis: a systematised review.
Clin Exp Rheumatol
; 41(2): 399, 2023 03.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36700648
12.
Follistatin Gene Therapy for Sporadic Inclusion Body Myositis Improves Functional Outcomes.
Mol Ther
; 25(4): 870-879, 2017 04 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28279643
13.
Longitudinal effect of eteplirsen versus historical control on ambulation in Duchenne muscular dystrophy.
Ann Neurol
; 79(2): 257-71, 2016 Feb.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26573217
14.
Modeling functional decline over time in sporadic inclusion body myositis.
Muscle Nerve
; 55(4): 526-531, 2017 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27511790
15.
Random forest: random results or meaningful insights for patients with facioscapulohumeral muscular dystrophy?
Brain
; 144(11): 3288-3290, 2021 12 16.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34636841
16.
Development of the sporadic inclusion body myositis physical functioning assessment.
Muscle Nerve
; 54(4): 653-7, 2016 10.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26872556
17.
Psychometric validation of a patient-reported measure of physical functioning in sporadic inclusion body myositis.
Muscle Nerve
; 54(4): 658-65, 2016 10.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26872636
18.
Clinical trial readiness in non-ambulatory boys and men with duchenne muscular dystrophy: MDA-DMD network follow-up.
Muscle Nerve
; 54(4): 681-9, 2016 10.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26930423
19.
A phase 1/2a follistatin gene therapy trial for becker muscular dystrophy.
Mol Ther
; 23(1): 192-201, 2015 Jan.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25322757
20.
Reliability and validity of active-seated: An outcome in dystrophinopathy.
Muscle Nerve
; 52(3): 356-62, 2015 Sep.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-25641021