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1.
Evaluation of the dystrophin carboxy-terminal domain for micro-dystrophin gene therapy in cardiac and skeletal muscles in the DMDmdx rat model.
Gene Ther
; 29(9): 520-535, 2022 Sep.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35105949
2.
TRPC3, but not TRPC1, as a good therapeutic target for standalone or complementary treatment of DMD.
J Transl Med
; 19(1): 519, 2021 12 20.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34930315
3.
Forelimb treatment in a large cohort of dystrophic dogs supports delivery of a recombinant AAV for exon skipping in Duchenne patients.
Mol Ther
; 22(11): 1923-35, 2014 Nov.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25200009
4.
Mannose-coupled AAV2: A second-generation AAV vector for increased retinal gene therapy efficiency.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 32(1): 101187, 2024 Mar 14.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38327809
5.
RNA-Seq Analysis of an Antisense Sequence Optimized for Exon Skipping in Duchenne Patients Reveals No Off-Target Effect.
Mol Ther Nucleic Acids
; 10: 277-291, 2018 Mar 02.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-29499940
6.
Long-term microdystrophin gene therapy is effective in a canine model of Duchenne muscular dystrophy.
Nat Commun
; 8: 16105, 2017 07 25.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-28742067
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