Detalles de la búsqueda
1.
Optimization of CRISPR/Cas9 Delivery to Human Hematopoietic Stem and Progenitor Cells for Therapeutic Genomic Rearrangements.
Mol Ther
; 27(1): 137-150, 2019 01 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30424953
2.
Serum proteomic profiling reveals fragments of MYOM3 as potential biomarkers for monitoring the outcome of therapeutic interventions in muscular dystrophies.
Hum Mol Genet
; 24(17): 4916-32, 2015 Sep 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26060189
3.
Serum profiling identifies novel muscle miRNA and cardiomyopathy-related miRNA biomarkers in Golden Retriever muscular dystrophy dogs and Duchenne muscular dystrophy patients.
Am J Pathol
; 184(11): 2885-98, 2014 Nov.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25194663
4.
Cholesterol metabolism is a potential therapeutic target in Duchenne muscular dystrophy.
J Cachexia Sarcopenia Muscle
; 12(3): 677-693, 2021 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34037326
5.
Correction of ß-thalassemia by CRISPR/Cas9 editing of the α-globin locus in human hematopoietic stem cells.
Blood Adv
; 5(5): 1137-1153, 2021 03 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33635334
6.
An AAV-SGCG Dose-Response Study in a γ-Sarcoglycanopathy Mouse Model in the Context of Mechanical Stress.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 13: 494-502, 2019 Jun 14.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31194043
7.
Author Correction: miR-379 links glucocorticoid treatment with mitochondrial response in Duchenne muscular dystrophy.
Sci Rep
; 14(1): 7441, 2024 Mar 28.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38548795
8.
Circulating miRNAs are generic and versatile therapeutic monitoring biomarkers in muscular dystrophies.
Sci Rep
; 6: 28097, 2016 06 21.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27323895
9.
Distinctive serum miRNA profile in mouse models of striated muscular pathologies.
PLoS One
; 8(2): e55281, 2013.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-23418438
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