Detalles de la búsqueda
1.
Multiyear Factor VIII Expression after AAV Gene Transfer for Hemophilia A.
N Engl J Med
; 385(21): 1961-1973, 2021 11 18.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34788507
2.
Entering the Modern Era of Gene Therapy.
Annu Rev Med
; 70: 273-288, 2019 01 27.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30477394
3.
Long-Term Follow-Up of the First in Human Intravascular Delivery of AAV for Gene Transfer: AAV2-hFIX16 for Severe Hemophilia B.
Mol Ther
; 28(9): 2073-2082, 2020 09 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32559433
4.
Hemophilia B Gene Therapy with a High-Specific-Activity Factor IX Variant.
N Engl J Med
; 377(23): 2215-2227, 2017 12 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29211678
5.
Adeno-associated viral vectors for the treatment of hemophilia.
Hum Mol Genet
; 25(R1): R36-41, 2016 Apr 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26614390
6.
In vivo genome editing of the albumin locus as a platform for protein replacement therapy.
Blood
; 126(15): 1777-84, 2015 Oct 08.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26297739
7.
In vivo genome editing restores haemostasis in a mouse model of haemophilia.
Nature
; 475(7355): 217-21, 2011 Jun 26.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-21706032
8.
Robust ZFN-mediated genome editing in adult hemophilic mice.
Blood
; 122(19): 3283-7, 2013 Nov 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-24085764
9.
Hemophilia B and gene therapy: a new chapter with etranacogene dezaparvovec.
Blood Adv
; 8(7): 1796-1803, 2024 Apr 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38592711
10.
Liver production of sulfamidase reverses peripheral and ameliorates CNS pathology in mucopolysaccharidosis IIIA mice.
Mol Ther
; 20(2): 254-66, 2012 Feb.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-22008915
11.
Preclinical assessment of an optimized AAV-FVIII vector in mice and non-human primates for the treatment of hemophilia A.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 24: 20-29, 2022 Mar 10.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34977269
12.
Hepatic expression of GAA results in enhanced enzyme bioavailability in mice and non-human primates.
Nat Commun
; 12(1): 6393, 2021 11 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34737297
13.
Experimental Variables that Affect Human Hepatocyte AAV Transduction in Liver Chimeric Mice.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 18: 189-198, 2020 Sep 11.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32637450
14.
IgG-cleaving endopeptidase enables in vivo gene therapy in the presence of anti-AAV neutralizing antibodies.
Nat Med
; 26(7): 1096-1101, 2020 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32483358
15.
Reversal of type 1 diabetes by engineering a glucose sensor in skeletal muscle.
Diabetes
; 55(6): 1546-53, 2006 Jun.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-16731816
16.
Oracle or false prophet? Can we predict AAV efficacy based on preexisting antibody titers?
Res Pract Thromb Haemost
; 3(2): 149-151, 2019 Apr.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31011696
17.
Nonviral-mediated hepatic expression of IGF-I increases Treg levels and suppresses autoimmune diabetes in mice.
Diabetes
; 62(2): 551-60, 2013 Feb.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-23099863
18.
Overcoming preexisting humoral immunity to AAV using capsid decoys.
Sci Transl Med
; 5(194): 194ra92, 2013 Jul 17.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-23863832
19.
An edible switch for gene therapy.
Nat Biotechnol
; 34(8): 824-5, 2016 08 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27504775
Resultados
1 -
19
de 19
1
Próxima >
>>