Detalles de la búsqueda
1.
Muscle-directed AAV gene therapy rescues the maple syrup urine disease phenotype in a mouse model.
Mol Genet Metab
; 134(1-2): 139-146, 2021.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34454844
2.
TLR9 signaling mediates adaptive immunity following systemic AAV gene therapy.
Cell Immunol
; 346: 103997, 2019 12.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31703913
3.
Alternative Start Sites Downstream of Non-Sense Mutations Drive Antigen Presentation and Tolerance Induction to C-Terminal Epitopes.
J Immunol
; 198(12): 4581-4587, 2017 06 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28500077
4.
Adeno-associated viral gene therapy corrects a mouse model of argininosuccinic aciduria.
Mol Genet Metab
; 125(3): 241-250, 2018 11.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30253962
5.
Treating Transthyretin Amyloidosis via Adeno-Associated Virus Vector Delivery of Meganucleases.
Hum Gene Ther
; 33(21-22): 1174-1186, 2022 11.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36375122
6.
A Gene Therapy Approach to Improve Copper Metabolism and Prevent Liver Damage in a Mouse Model of Wilson Disease.
Hum Gene Ther Clin Dev
; 30(1): 29-39, 2019 03.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30693797
7.
CpG-depleted adeno-associated virus vectors evade immune detection.
J Clin Invest
; 123(7): 2994-3001, 2013 Jul.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-23778142
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