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1.
Prevention of Photoreceptor Cell Loss in a Cln6nclf Mouse Model of Batten Disease Requires CLN6 Gene Transfer to Bipolar Cells.
Mol Ther
; 26(5): 1343-1353, 2018 05 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29606505
2.
Gene therapy restores vision in rd1 mice after removal of a confounding mutation in Gpr179.
Nat Commun
; 6: 6006, 2015 Jan 23.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-25613321
3.
Purification of recombinant adeno-associated virus type 8 vectors by ion exchange chromatography generates clinical grade vector stock.
J Virol Methods
; 121(2): 209-15, 2004 Nov.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-15381358
4.
Successful gene therapy in older Rpe65-deficient dogs following subretinal injection of an adeno-associated vector expressing RPE65.
Hum Gene Ther
; 24(10): 883-93, 2013 Oct.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-24028205
5.
Long-term preservation of cones and improvement in visual function following gene therapy in a mouse model of leber congenital amaurosis caused by guanylate cyclase-1 deficiency.
Hum Gene Ther
; 22(10): 1179-90, 2011 Oct.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-21671801
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