Detalles de la búsqueda
1.
Proteostatic imbalance and protein spreading in amyotrophic lateral sclerosis.
EMBO J
; 40(10): e106389, 2021 05 17.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33792056
2.
SPG15 protein deficits are at the crossroads between lysosomal abnormalities, altered lipid metabolism and synaptic dysfunction.
Hum Mol Genet
; 31(16): 2693-2710, 2022 08 23.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35313342
3.
Syndecan-4 Mediates the Cellular Entry of Adeno-Associated Virus 9.
Int J Mol Sci
; 24(4)2023 Feb 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36834552
4.
Adaptor protein complex 4 deficiency: a paradigm of childhood-onset hereditary spastic paraplegia caused by defective protein trafficking.
Hum Mol Genet
; 29(2): 320-334, 2020 01 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31915823
5.
Towards 3D Bioprinted Spinal Cord Organoids.
Int J Mol Sci
; 23(10)2022 May 21.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35628601
6.
Identification of single nucleotide variants in the Moroccan population by whole-genome sequencing.
BMC Genet
; 21(1): 111, 2020 09 21.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32957965
7.
Retraction Notice to: Development of Nonviral Vectors Targeting the Brain as a Therapeutic Approach For Parkinson's Disease and Other Brain Disorders.
Mol Ther
; 32(6): 2034, 2024 06 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38608700
8.
Retraction Notice to: Corrigendum to "Development of Nonviral Vectors Targeting the Brain as a Therapeutic Approach For Parkinson's Disease and Other Brain Disorders".
Mol Ther
; 32(6): 2035, 2024 06 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38608701
9.
C9ORF72 hexanucleotide repeat exerts toxicity in a stable, inducible motor neuronal cell model, which is rescued by partial depletion of Pten.
Hum Mol Genet
; 26(6): 1133-1145, 2017 03 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28158451
10.
Development of Nonviral Vectors Targeting the Brain as a Therapeutic Approach For Parkinson's Disease and Other Brain Disorders.
Mol Ther
; 24(4): 746-58, 2016 Apr.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26700614
11.
Gene Therapy in the Nervous System: Failures and Successes.
Adv Exp Med Biol
; 1007: 241-257, 2017.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28840561
12.
The hybrid AAVP tool gets an upgrade.
Proc Natl Acad Sci U S A
; 116(37): 18162-18164, 2019 09 10.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31444303
13.
Reply to: Gene therapy to cure haemophilia: Is robust scientific inquiry the missing factor?
Haemophilia
; 27(5): e628-e629, 2021 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34156740
14.
PTEN depletion decreases disease severity and modestly prolongs survival in a mouse model of spinal muscular atrophy.
Mol Ther
; 23(2): 270-7, 2015 Feb.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25369768
15.
Viral delivery of antioxidant genes as a therapeutic strategy in experimental models of amyotrophic lateral sclerosis.
Mol Ther
; 21(8): 1486-96, 2013 Aug.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-23732987
16.
Characterisation of APS-1 Experimental Models Is Crucial for Development of Novel Therapies.
Biomed Res Int
; 2023: 7960443, 2023.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36685668
17.
Prospects for gene replacement therapies in amyotrophic lateral sclerosis.
Nat Rev Neurol
; 19(1): 39-52, 2023 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36481799
18.
Ap4b1-knockout mouse model of hereditary spastic paraplegia type 47 displays motor dysfunction, aberrant brain morphology and ATG9A mislocalization.
Brain Commun
; 5(1): fcac335, 2023.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36632189
19.
Low expression of EXOSC2 protects against clinical COVID-19 and impedes SARS-CoV-2 replication.
Life Sci Alliance
; 6(1)2023 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36241425
20.
A cell-penetrant peptide blocking C9ORF72-repeat RNA nuclear export reduces the neurotoxic effects of dipeptide repeat proteins.
Sci Transl Med
; 15(685): eabo3823, 2023 03.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36857431