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1.
Predicting genotoxicity of viral vectors for stem cell gene therapy using gene expression-based machine learning.
Mol Ther
; 29(12): 3383-3397, 2021 12 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34174440
2.
TGFß Inhibitor A83-01 Enhances Murine HSPC Expansion for Gene Therapy.
Cells
; 12(15)2023 07 31.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37566057
3.
Development of an in vitro genotoxicity assay to detect retroviral vector-induced lymphoid insertional mutants.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 30: 515-533, 2023 Sep 14.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37693949
4.
Preclinical studies of efficacy thresholds and tolerability of a clinically ready lentiviral vector for pyruvate kinase deficiency treatment.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 22: 350-359, 2021 Sep 10.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34514027
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