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BMP signaling regulates satellite cell-dependent postnatal muscle growth.
Development
; 144(15): 2737-2747, 2017 08 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28694257
2.
Dysferlin rescue by spliceosome-mediated pre-mRNA trans-splicing targeting introns harbouring weakly defined 3' splice sites.
Hum Mol Genet
; 24(14): 4049-60, 2015 Jul 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25904108
3.
In vitro correction of a pseudoexon-generating deep intronic mutation in LGMD2A by antisense oligonucleotides and modified small nuclear RNAs.
Hum Mutat
; 34(10): 1387-95, 2013 Oct.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-23864287
4.
Human galectin 3 binding protein interacts with recombinant adeno-associated virus type 6.
J Virol
; 86(12): 6620-31, 2012 Jun.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-22496229
5.
Muscle function recovery in golden retriever muscular dystrophy after AAV1-U7 exon skipping.
Mol Ther
; 20(11): 2120-33, 2012 Nov.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-22968479
6.
Long-term restoration of cardiac dystrophin expression in golden retriever muscular dystrophy following rAAV6-mediated exon skipping.
Mol Ther
; 20(3): 580-9, 2012 Mar.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-22146342
7.
Combination of myostatin pathway interference and dystrophin rescue enhances tetanic and specific force in dystrophic mdx mice.
Mol Ther
; 18(5): 881-7, 2010 May.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-20104211
8.
Efficient bypass of mutations in dysferlin deficient patient cells by antisense-induced exon skipping.
Hum Mutat
; 31(2): 136-42, 2010 Feb.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-19953532
9.
Exon Skipping in a Dysf-Missense Mutant Mouse Model.
Mol Ther Nucleic Acids
; 13: 198-207, 2018 Dec 07.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-30292141
10.
Rapid, scalable, and low-cost purification of recombinant adeno-associated virus produced by baculovirus expression vector system.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 3: 16035, 2016.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27226971
11.
Simple downstream process based on detergent treatment improves yield and in vivo transduction efficacy of adeno-associated virus vectors.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 2: 15024, 2015.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26207258
12.
In vivo dynamics of skeletal muscle Dystrophin in zebrafish embryos revealed by improved FRAP analysis.
Elife
; 42015 Oct 13.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-26459831
13.
Stem Cell-Mediated Exon Skipping of the Dystrophin Gene by the Bystander Effect.
Curr Gene Ther
; 15(6): 563-71, 2015.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-26415573
14.
Production and characterization of novel recombinant adeno-associated virus replicative-form genomes: a eukaryotic source of DNA for gene transfer.
PLoS One
; 8(8): e69879, 2013.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-23936358
15.
Full-length dysferlin expression driven by engineered human dystrophic blood derived CD133+ stem cells.
FEBS J
; 280(23): 6045-60, 2013 Dec.
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en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-24028392
16.
Exon skipping as a therapeutic strategy applied to an RYR1 mutation with pseudo-exon inclusion causing a severe core myopathy.
Hum Gene Ther
; 24(7): 702-13, 2013 Jul.
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| MEDLINE | ID: mdl-23805838
17.
Selective silencing of mutated mRNAs in DM1 by using modified hU7-snRNAs.
Nat Struct Mol Biol
; 18(1): 85-7, 2011 Jan.
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| MEDLINE | ID: mdl-21186365
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