Detalles de la búsqueda
1.
Circulating hematopoietic stem/progenitor cell subsets contribute to human hematopoietic homeostasis.
Blood
; 143(19): 1937-1952, 2024 May 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38446574
2.
ISAnalytics enables longitudinal and high-throughput clonal tracking studies in hematopoietic stem cell gene therapy applications.
Brief Bioinform
; 24(1)2023 01 19.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36545803
3.
Hematopoietic Stem- and Progenitor-Cell Gene Therapy for Hurler Syndrome.
N Engl J Med
; 385(21): 1929-1940, 2021 11 18.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34788506
4.
Hematopoietic stem cell transplantation for Wiskott-Aldrich syndrome: an EBMT Inborn Errors Working Party analysis.
Blood
; 139(13): 2066-2079, 2022 03 31.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35100336
5.
Hematopoietic stem cell transplantation for adolescents and adults with inborn errors of immunity: an EBMT IEWP study.
Blood
; 140(14): 1635-1649, 2022 10 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35344580
6.
Mesenchymal stromal cells improve the transplantation outcome of CRISPR-Cas9 gene-edited human HSPCs.
Mol Ther
; 31(1): 230-248, 2023 01 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35982622
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Current practices for nutritional evaluation and care during the treatment of pediatric oncology patients: a survey among AIEOP centers.
Eur J Pediatr
; 183(3): 1137-1144, 2024 Mar.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38095717
8.
Lentiviral haematopoietic stem-cell gene therapy for early-onset metachromatic leukodystrophy: long-term results from a non-randomised, open-label, phase 1/2 trial and expanded access.
Lancet
; 399(10322): 372-383, 2022 01 22.
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en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35065785
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Haematopoietic stem cell gene therapy in inborn errors of metabolism.
Br J Haematol
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Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35535965
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A Novel Assay in Whole Blood Demonstrates Restoration of Mitochondrial Activity in Phagocytes After Successful HSCT in Hyperinflamed X-Linked Chronic Granulomatous Disease.
J Clin Immunol
; 42(8): 1742-1747, 2022 11.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35945378
11.
Evidence of Treatment Benefits in Patients with Mucopolysaccharidosis Type I-Hurler in Long-term Follow-up Using a New Magnetic Resonance Imaging Scoring System.
J Pediatr
; 240: 297-301.e5, 2022 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34547335
12.
MPSI Manifestations and Treatment Outcome: Skeletal Focus.
Int J Mol Sci
; 23(19)2022 Sep 22.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36232472
13.
Emapalumab treatment in an ADA-SCID patient with refractory hemophagocytic lymphohistiocytosis-related graft failure and disseminated bacillus Calmette-Guérin infection.
Haematologica
; 106(2): 641-646, 2021 02 01.
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en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32817285
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Targeting a Pre-existing Anti-transgene T Cell Response for Effective Gene Therapy of MPS-I in the Mouse Model of the Disease.
Mol Ther
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Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31060789
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Lentiviral gene therapy corrects platelet phenotype and function in patients with Wiskott-Aldrich syndrome.
J Allergy Clin Immunol
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Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30926529
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Hematopoietic Stem Cell Transplantation for Mucopolysaccharidoses: Past, Present, and Future.
Biol Blood Marrow Transplant
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Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30772512
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Manufacturing Mesenchymal Stromal Cells for the Treatment of Graft-versus-Host Disease: A Survey among Centers Affiliated with the European Society for Blood and Marrow Transplantation.
Biol Blood Marrow Transplant
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Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30031938
18.
Treosulfan-based conditioning for allogeneic HSCT in children with chronic granulomatous disease: a multicenter experience.
Blood
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Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27216217
19.
Phenotypic and functional characterization of mesenchymal stromal cells isolated from pediatric patients with severe idiopathic nephrotic syndrome.
Cytotherapy
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Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29291917
20.
Mesenchymal stromal cells improve the transplantation outcome of CRISPR-Cas9 gene-edited human HSPCs.
Mol Ther
; 30(10): 3333, 2022 Oct 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36096132