Detalles de la búsqueda
1.
Correction of a urea cycle defect after ex vivo gene editing of human hepatocytes.
Mol Ther
; 29(5): 1903-1917, 2021 05 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33484963
2.
Splice-correction strategies for treatment of X-linked agammaglobulinemia.
Curr Allergy Asthma Rep
; 15(3): 510, 2015 Mar.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25638286
3.
Development of bis-locked nucleic acid (bisLNA) oligonucleotides for efficient invasion of supercoiled duplex DNA.
Nucleic Acids Res
; 41(5): 3257-73, 2013 Mar 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-23345620
4.
Synthesis and evaluation of stability of m3G-CAP analogues in serum-supplemented medium and cytosolic extract.
Bioorg Med Chem
; 21(24): 7921-8, 2013 Dec 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-24184216
5.
Optimizing anti-gene oligonucleotide 'Zorro-LNA' for improved strand invasion into duplex DNA.
Nucleic Acids Res
; 39(3): 1142-54, 2011 Feb.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-20860997
6.
Simultaneous inhibition of DNA-PK and PolÏ´ improves integration efficiency and precision of genome editing.
Nat Commun
; 14(1): 4761, 2023 08 14.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37580318
7.
A Type II-B Cas9 nuclease with minimized off-targets and reduced chromosomal translocations in vivo.
Nat Commun
; 14(1): 5474, 2023 09 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37673883
8.
Synthesis of biotin linkers with the activated triple bond donor [p-(N-propynoylamino)toluic acid] (PATA) for efficient biotinylation of peptides and oligonucleotides.
Molecules
; 17(12): 14174-85, 2012 Nov 30.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-23201638
9.
Harnessing DSB repair to promote efficient homology-dependent and -independent prime editing.
Nat Commun
; 13(1): 1240, 2022 03 24.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35332138
10.
Novel Orthogonally Hydrocarbon-Modified Cell-Penetrating Peptide Nanoparticles Mediate Efficient Delivery of Splice-Switching Antisense Oligonucleotides In Vitro and In Vivo.
Biomedicines
; 9(8)2021 Aug 19.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34440250
11.
The viral protein corona directs viral pathogenesis and amyloid aggregation.
Nat Commun
; 10(1): 2331, 2019 05 27.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31133680
12.
Lipid-based Transfection Reagents Exhibit Cryo-induced Increase in Transfection Efficiency.
Mol Ther Nucleic Acids
; 5: e290, 2016 Mar 08.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27111416
13.
Design and application of bispecific splice-switching oligonucleotides.
Nucleic Acid Ther
; 24(1): 13-24, 2014 Feb.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-24506779
14.
Splice-correcting oligonucleotides restore BTK function in X-linked agammaglobulinemia model.
J Clin Invest
; 124(9): 4067-81, 2014 Sep.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25105368
15.
Agammaglobulinemia: causative mutations and their implications for novel therapies.
Expert Rev Clin Immunol
; 9(12): 1205-21, 2013 Dec.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-24215410
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