Detalles de la búsqueda
1.
AAV9-Mediated Expression of SMN Restricted to Neurons Does Not Rescue the Spinal Muscular Atrophy Phenotype in Mice.
Mol Ther
; 28(8): 1887-1901, 2020 08 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32470325
2.
Cofilin-1 phosphorylation catalyzed by ERK1/2 alters cardiac actin dynamics in dilated cardiomyopathy caused by lamin A/C gene mutation.
Hum Mol Genet
; 27(17): 3060-3078, 2018 09 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29878125
3.
Gene Therapy for ALS-A Perspective.
Int J Mol Sci
; 20(18)2019 Sep 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31500113
4.
Correction to: Intraneuronal aggregation of the ßCTF fragment of APP (C99) induces Aßindependent lysosomal-autophagic pathology.
Acta Neuropathol
; 146(4): 659-660, 2023 Oct.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-37540291
5.
A New AAV10-U7-Mediated Gene Therapy Prolongs Survival and Restores Function in an ALS Mouse Model.
Mol Ther
; 25(9): 2038-2052, 2017 09 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28663100
6.
Intraneuronal aggregation of the ß-CTF fragment of APP (C99) induces Aß-independent lysosomal-autophagic pathology.
Acta Neuropathol
; 132(2): 257-276, 2016 08.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27138984
7.
Proliferation of Multiple Cell Types in the Skeletal Muscle Tissue Elicited by Acute p21 Suppression.
Mol Ther
; 23(5): 885-895, 2015 May.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25669433
8.
Critical requirement for cell cycle inhibitors in sustaining nonproliferative states.
J Cell Biol
; 176(6): 807-18, 2007 Mar 12.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-17353358
9.
Biomarkers for C9orf7-ALS in Symptomatic and Pre-symptomatic Patients: State-of-the-art in the New Era of Clinical Trials.
J Neuromuscul Dis
; 9(1): 25-37, 2022.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34864683
10.
Neonatal gene therapy achieves sustained disease rescue of maple syrup urine disease in mice.
Nat Commun
; 13(1): 3278, 2022 06 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35672312
11.
Promoterless Gene Targeting Approach Combined to CRISPR/Cas9 Efficiently Corrects Hemophilia B Phenotype in Neonatal Mice.
Front Genome Ed
; 4: 785698, 2022.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35359664
12.
The Potential of Induced Pluripotent Stem Cells to Test Gene Therapy Approaches for Neuromuscular and Motor Neuron Disorders.
Front Cell Dev Biol
; 9: 662837, 2021.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33937264
13.
Beyond the Traditional Clinical Trials for Amyotrophic Lateral Sclerosis and The Future Impact of Gene Therapy.
J Neuromuscul Dis
; 8(1): 25-38, 2021.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33074186
14.
Systemic Treatment of Fabry Disease Using a Novel AAV9 Vector Expressing α-Galactosidase A.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 20: 1-17, 2021 Mar 12.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33335943
15.
The non-muscle ADF/cofilin-1 controls sarcomeric actin filament integrity and force production in striated muscle laminopathies.
Cell Rep
; 36(8): 109601, 2021 08 24.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34433058
16.
The Identification of Novel Biomarkers Is Required to Improve Adult SMA Patient Stratification, Diagnosis and Treatment.
J Pers Med
; 10(3)2020 Jul 29.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32751151
17.
Targeting γ-secretase triggers the selective enrichment of oligomeric APP-CTFs in brain extracellular vesicles from Alzheimer cell and mouse models.
Transl Neurodegener
; 8: 35, 2019.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31827783
18.
Recombinant Adeno-Associated Viral Vectors Expressing Human Coagulation FIX-E456H Variant in Hemophilia B Mice.
Thromb Haemost
; 119(12): 1956-1967, 2019 Dec.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31659733
19.
ß-Amyloid Precursor Protein Intracellular Domain Controls Mitochondrial Function by Modulating Phosphatase and Tensin Homolog-Induced Kinase 1 Transcription in Cells and in Alzheimer Mice Models.
Biol Psychiatry
; 83(5): 416-427, 2018 03 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28587718
20.
Translation of gene therapy strategies for amyotrophic lateral sclerosis.
Trends Mol Med
; 28(9): 795-796, 2022 09.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-35909024