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1.
Up-regulation of miR-34b/c by JNK and FOXO3 protects from liver fibrosis.
Proc Natl Acad Sci U S A
; 118(10)2021 03 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33649241
2.
Editing out five Serpina1 paralogs to create a mouse model of genetic emphysema.
Proc Natl Acad Sci U S A
; 115(11): 2788-2793, 2018 03 13.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29453277
3.
Survival Advantage of Both Human Hepatocyte Xenografts and Genome-Edited Hepatocytes for Treatment of α-1 Antitrypsin Deficiency.
Mol Ther
; 25(11): 2477-2489, 2017 11 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29032169
4.
5 Year Expression and Neutrophil Defect Repair after Gene Therapy in Alpha-1 Antitrypsin Deficiency.
Mol Ther
; 25(6): 1387-1394, 2017 06 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28408179
5.
Recombinant AAV as a platform for translating the therapeutic potential of RNA interference.
Mol Ther
; 22(4): 692-701, 2014 Apr.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-24352214
6.
Embedding siRNA sequences targeting apolipoprotein B100 in shRNA and miRNA scaffolds results in differential processing and in vivo efficacy.
Mol Ther
; 21(1): 217-27, 2013 Jan.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-23089734
7.
Adenosine triphosphate-binding cassette transporter genes up-regulation in untreated hepatocellular carcinoma is mediated by cellular microRNAs.
Hepatology
; 55(3): 821-32, 2012 Mar.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-21932399
8.
Diagnostic and therapeutic potential of miRNA signatures in patients with hepatocellular carcinoma.
J Hepatol
; 56(6): 1371-83, 2012 Jun.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-22314424
9.
Optimization and comparison of knockdown efficacy between polymerase II expressed shRNA and artificial miRNA targeting luciferase and Apolipoprotein B100.
BMC Biotechnol
; 12: 42, 2012 Jul 24.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-22827812
10.
Apolipoprotein B knockdown by AAV-delivered shRNA lowers plasma cholesterol in mice.
Mol Ther
; 19(4): 731-40, 2011 Apr.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-21304496
11.
Liver-directed SERPINA1 gene therapy attenuates progression of spontaneous and tobacco smoke-induced emphysema in α1-antitrypsin null mice.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 25: 425-438, 2022 Jun 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35592360
12.
Design of AAV Vectors for Delivery of RNAi.
Methods Mol Biol
; 1950: 3-18, 2019.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30783965
13.
Intrathecal Delivery of AAV Vectors in Cynomolgus Macaques for CNS Gene Therapy and Gene Expression Analysis in Microdissected Motor Neurons.
Methods Mol Biol
; 1937: 295-303, 2019.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30706405
14.
Safe and effective superoxide dismutase 1 silencing using artificial microRNA in macaques.
Sci Transl Med
; 10(465)2018 10 31.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30381409
15.
Artificial miRNAs Reduce Human Mutant Huntingtin Throughout the Striatum in a Transgenic Sheep Model of Huntington's Disease.
Hum Gene Ther
; 29(6): 663-673, 2018 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29207890
16.
Design, Cloning, and In Vitro Screening of Artificial miRNAs to Silence Alpha-1 Antitrypsin.
Methods Mol Biol
; 1639: 107-114, 2017.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28752450
17.
Quantification of Z-AAT by a Z-Specific "Sandwich" ELISA.
Methods Mol Biol
; 1639: 223-226, 2017.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28752462
18.
Safe and Efficient Silencing with a Pol II, but Not a Pol lII, Promoter Expressing an Artificial miRNA Targeting Human Huntingtin.
Mol Ther Nucleic Acids
; 7: 324-334, 2017 Jun 16.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28624208
19.
Therapeutic rAAVrh10 Mediated SOD1 Silencing in Adult SOD1(G93A) Mice and Nonhuman Primates.
Hum Gene Ther
; 27(1): 19-31, 2016 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26710998
20.
In vivo knock-down of multidrug resistance transporters ABCC1 and ABCC2 by AAV-delivered shRNAs and by artificial miRNAs.
J RNAi Gene Silencing
; 7: 434-42, 2011.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-21769296
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