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1.
Epitope editing enables targeted immunotherapy of acute myeloid leukaemia.
Nature
; 621(7978): 404-414, 2023 Sep.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37648862
2.
Post-Transcriptional Genetic Silencing of BCL11A to Treat Sickle Cell Disease.
N Engl J Med
; 384(3): 205-215, 2021 01 21.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-33283990
3.
Development of a double shmiR lentivirus effectively targeting both BCL11A and ZNF410 for enhanced induction of fetal hemoglobin to treat ß-hemoglobinopathies.
Mol Ther
; 30(8): 2693-2708, 2022 08 03.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-35526095
4.
Editing aberrant splice sites efficiently restores ß-globin expression in ß-thalassemia.
Blood
; 133(21): 2255-2262, 2019 05 23.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-30704988
5.
Current and future gene therapies for hemoglobinopathies.
Curr Opin Hematol
; 27(3): 149-154, 2020 05.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-32205585
6.
Pseudomagnetic fields for sound at the nanoscale.
Proc Natl Acad Sci U S A
; 114(17): E3390-E3395, 2017 04 25.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-28400518
7.
Curative approaches for sickle cell disease: A review of allogeneic and autologous strategies.
Blood Cells Mol Dis
; 67: 155-168, 2017 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28893518
8.
A minimal ubiquitous chromatin opening element (UCOE) effectively prevents silencing of juxtaposed heterologous promoters by epigenetic remodeling in multipotent and pluripotent stem cells.
Nucleic Acids Res
; 43(3): 1577-92, 2015 Feb 18.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25605798
9.
Hyperinflammation in patients with chronic granulomatous disease leads to impairment of hematopoietic stem cell functions.
J Allergy Clin Immunol
; 138(1): 219-228.e9, 2016 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26853280
10.
Mathematical modeling of erythrocyte chimerism informs genetic intervention strategies for sickle cell disease.
Am J Hematol
; 91(9): 931-7, 2016 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27299299
11.
CD133-targeted gene transfer into long-term repopulating hematopoietic stem cells.
Mol Ther
; 23(1): 63-70, 2015 Jan.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25189742
12.
Selective inhibition of tumor growth by clonal NK cells expressing an ErbB2/HER2-specific chimeric antigen receptor.
Mol Ther
; 23(2): 330-8, 2015 Feb.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-25373520
13.
miRNA-embedded shRNAs for Lineage-specific BCL11A Knockdown and Hemoglobin F Induction.
Mol Ther
; 23(9): 1465-74, 2015 Sep.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-26080908
14.
A ubiquitous chromatin opening element prevents transgene silencing in pluripotent stem cells and their differentiated progeny.
Stem Cells
; 31(3): 488-99, 2013 Mar.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-23307570
15.
Alpharetroviral vector-mediated gene therapy for X-CGD: functional correction and lack of aberrant splicing.
Mol Ther
; 21(3): 648-61, 2013 Mar.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-23207695
16.
Reduced fibroblast adhesion and proliferation on plasma-modified titanium surfaces.
J Mater Sci Mater Med
; 25(11): 2549-60, 2014 Nov.
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| MEDLINE | ID: mdl-25056198
17.
A novel high-titer, bifunctional lentiviral vector for autologous hematopoietic stem cell gene therapy of sickle cell disease.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 32(2): 101254, 2024 Jun 13.
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| MEDLINE | ID: mdl-38745893
18.
Safer, silencing-resistant lentiviral vectors: optimization of the ubiquitous chromatin-opening element through elimination of aberrant splicing.
J Virol
; 86(17): 9088-95, 2012 Sep.
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| MEDLINE | ID: mdl-22696657
19.
Projection angle dependence in grating-based X-ray dark-field imaging of ordered structures.
Opt Express
; 21(17): 19922-33, 2013 Aug 26.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-24105538
20.
Genetic reversal of the globin switch concurrently modulates both fetal and sickle hemoglobin and reduces red cell sickling.
Nat Commun
; 14(1): 5850, 2023 09 20.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-37730674