Detalles de la búsqueda
1.
AAV5-miHTT-mediated huntingtin lowering improves brain health in a Huntington's disease mouse model.
Brain
; 146(6): 2298-2315, 2023 06 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36508327
2.
Potent and sustained huntingtin lowering via AAV5 encoding miRNA preserves striatal volume and cognitive function in a humanized mouse model of Huntington disease.
Nucleic Acids Res
; 48(1): 36-54, 2020 01 10.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31745548
3.
AAV5-miHTT Gene Therapy Demonstrates Broad Distribution and Strong Human Mutant Huntingtin Lowering in a Huntington's Disease Minipig Model.
Mol Ther
; 26(9): 2163-2177, 2018 09 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30007561
4.
Widespread and sustained target engagement in Huntington's disease minipigs upon intrastriatal microRNA-based gene therapy.
Sci Transl Med
; 13(588)2021 04 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33827977
5.
AAV5-miHTT Lowers Huntingtin mRNA and Protein without Off-Target Effects in Patient-Derived Neuronal Cultures and Astrocytes.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 15: 275-284, 2019 Dec 13.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31737741
6.
AAV5-miHTT Gene Therapy Demonstrates Sustained Huntingtin Lowering and Functional Improvement in Huntington Disease Mouse Models.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 13: 334-343, 2019 Jun 14.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30984798
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