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1.
A modified mouse model of Friedreich's ataxia with conditional Fxn allele homozygosity delays onset of cardiomyopathy.
Am J Physiol Heart Circ Physiol
; 326(2): H357-H369, 2024 Feb 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38038720
2.
PF-07059013: A non-covalent hemoglobin modulator favorably impacts disease state in a mouse model of sickle cell disease.
Am J Hematol
; 96(8): E272-E275, 2021 08 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33891711
3.
Inter-domain communication of human cystathionine ß-synthase: structural basis of S-adenosyl-L-methionine activation.
J Biol Chem
; 289(52): 36018-30, 2014 Dec 26.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25336647
4.
Tafamidis, a potent and selective transthyretin kinetic stabilizer that inhibits the amyloid cascade.
Proc Natl Acad Sci U S A
; 109(24): 9629-34, 2012 Jun 12.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-22645360
5.
Relationship of binding-site occupancy, transthyretin stabilisation and disease modification in patients with tafamidis-treated transthyretin amyloid cardiomyopathy.
Amyloid
; 30(2): 208-219, 2023 Jun.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36399070
6.
Snapshots of actin and tubulin folding inside the TRiC chaperonin.
Nat Struct Mol Biol
; 29(5): 420-429, 2022 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35449234
7.
In vivo overexpression of frataxin causes toxicity mediated by iron-sulfur cluster deficiency.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 24: 367-378, 2022 Mar 10.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35252470
8.
Structure of the human frataxin-bound iron-sulfur cluster assembly complex provides insight into its activation mechanism.
Nat Commun
; 10(1): 2210, 2019 05 17.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31101807
9.
4'-Phosphopantetheine and long acyl chain-dependent interactions are integral to human mitochondrial acyl carrier protein function.
Medchemcomm
; 10(2): 209-220, 2019 Feb 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30881609
10.
Detection of compounds that rescue Rab1-synuclein toxicity.
Methods Enzymol
; 439: 339-51, 2008.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-18374176
11.
Zinc(II) binding on human wild-type ISCU and Met140 variants modulates NFS1 desulfurase activity.
Biochimie
; 152: 211-218, 2018 Sep.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30031876
12.
Intrathecal delivery of frataxin mRNA encapsulated in lipid nanoparticles to dorsal root ganglia as a potential therapeutic for Friedreich's ataxia.
Sci Rep
; 6: 20019, 2016 Feb 17.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26883577
13.
Mechanism of Action and Clinical Application of Tafamidis in Hereditary Transthyretin Amyloidosis.
Neurol Ther
; 5(1): 1-25, 2016 Jun.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26894299
14.
Biological characterization of MLN944: a potent DNA binding agent.
Mol Cancer Ther
; 3(1): 47-58, 2004 Jan.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-14749475
15.
Perturbation of cellular proteostasis networks identifies pathways that modulate precursor and intermediate but not mature levels of frataxin.
Sci Rep
; 5: 18251, 2015 Dec 16.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26671574
16.
Complementary whole-genome technologies reveal the cellular response to proteasome inhibition by PS-341.
Proc Natl Acad Sci U S A
; 99(3): 1461-6, 2002 Feb 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-11830665
17.
Novel small-molecule inhibitors of RNA polymerase III.
Eukaryot Cell
; 2(2): 256-64, 2003 Apr.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-12684375
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