Detalles de la búsqueda
1.
Rod-derived cone viability factor promotes cone survival by stimulating aerobic glycolysis.
Cell
; 161(4): 817-32, 2015 May 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25957687
2.
Targeting ON-bipolar cells by AAV gene therapy stably reverses LRIT3-congenital stationary night blindness.
Proc Natl Acad Sci U S A
; 119(13): e2117038119, 2022 03 29.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-35316139
3.
Pharmacological clearance of misfolded rhodopsin for the treatment of RHO-associated retinitis pigmentosa.
FASEB J
; 34(8): 10146-10167, 2020 08.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-32536017
4.
Massively parallel cis-regulatory analysis in the mammalian central nervous system.
Genome Res
; 26(2): 238-55, 2016 Feb.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-26576614
5.
The expression pattern of systemically injected AAV9 in the developing mouse retina is determined by age.
Mol Ther
; 23(2): 290-6, 2015 Feb.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25224467
6.
Advances in AAV vector development for gene therapy in the retina.
Adv Exp Med Biol
; 801: 687-93, 2014.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-24664759
7.
PRPF31-retinitis pigmentosa: Challenges and opportunities for clinical translation.
Vision Res
; 213: 108315, 2023 12.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-37714045
8.
Developing New Vectors for Retinal Gene Therapy.
Cold Spring Harb Perspect Med
; 2023 Mar 27.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-36987583
9.
Adaptable three-pin skull clamp for large animal research.
HardwareX
; 15: e00472, 2023 Sep.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37680492
10.
Quantitative single-cell transcriptome-based ranking of engineered AAVs in human retinal explants.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 25: 476-489, 2022 Jun 09.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-35615708
11.
Gene augmentation prevents retinal degeneration in a CRISPR/Cas9-based mouse model of PRPF31 retinitis pigmentosa.
Nat Commun
; 13(1): 7695, 2022 12 13.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36509783
12.
Machine learning sequence prioritization for cell type-specific enhancer design.
Elife
; 112022 05 16.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35576146
13.
Modeling PRPF31 retinitis pigmentosa using retinal pigment epithelium and organoids combined with gene augmentation rescue.
NPJ Regen Med
; 7(1): 39, 2022 Aug 16.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-35974011
14.
Transcriptional and anatomical diversity of medium spiny neurons in the primate striatum.
Curr Biol
; 31(24): 5473-5486.e6, 2021 12 20.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34727523
15.
scAAVengr, a transcriptome-based pipeline for quantitative ranking of engineered AAVs with single-cell resolution.
Elife
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Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34664552
16.
Parallel functional testing identifies enhancers active in early postnatal mouse brain.
Elife
; 102021 10 04.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-34605404
17.
In vivo-directed evolution of adeno-associated virus in the primate retina.
JCI Insight
; 5(10)2020 05 21.
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| MEDLINE | ID: mdl-32271719
18.
Screening for Neutralizing Antibodies Against Natural and Engineered AAV Capsids in Nonhuman Primate Retinas.
Methods Mol Biol
; 1715: 239-249, 2018.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-29188518
19.
Rounding up sickle cells with gene therapy.
Sci Transl Med
; 9(381)2017 03 15.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-28298423
20.
What's old is new again: Autologous stem cell transplant for AMD.
Sci Transl Med
; 9(387)2017 04 26.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-28446683