Detalles de la búsqueda
1.
Cas9/sgRNA selective targeting of the P23H Rhodopsin mutant allele for treating retinitis pigmentosa by intravitreal AAV9.PHP.B-based delivery.
Hum Mol Genet
; 27(5): 761-779, 2018 03 01.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-29281027
2.
AAV-PHP.B-Mediated Global-Scale Expression in the Mouse Nervous System Enables GBA1 Gene Therapy for Wide Protection from Synucleinopathy.
Mol Ther
; 25(12): 2727-2742, 2017 Dec 06.
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| MEDLINE | ID: mdl-28882452
3.
Generation of a human iPSC line, FINCBi001-A, carrying a homoplasmic m.G3460A mutation in MT-ND1 associated with Leber's Hereditary optic Neuropathy (LHON).
Stem Cell Res
; 48: 101939, 2020 10.
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| MEDLINE | ID: mdl-32771908
4.
Reconstitution of the Human Nigro-striatal Pathway on-a-Chip Reveals OPA1-Dependent Mitochondrial Defects and Loss of Dopaminergic Synapses.
Cell Rep
; 29(13): 4646-4656.e4, 2019 12 24.
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| MEDLINE | ID: mdl-31875567
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