Detalles de la búsqueda
1.
Merits of combination cortical, subcortical, and cerebellar injections for the treatment of Niemann-Pick disease type A.
Mol Ther
; 20(10): 1893-901, 2012 Oct.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-22828503
2.
Gene therapy for the lysosomal storage disorders.
Curr Opin Mol Ther
; 4(4): 349-58, 2002 Aug.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-12222873
3.
Correlation of surrogate markers of Gaucher disease. Implications for long-term follow up of enzyme replacement therapy.
Clin Chim Acta
; 344(1-2): 101-7, 2004 Jun.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-15149877
4.
Systemic delivery of a glucosylceramide synthase inhibitor reduces CNS substrates and increases lifespan in a mouse model of type 2 Gaucher disease.
PLoS One
; 7(8): e43310, 2012.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-22912851
5.
Iminosugar-based inhibitors of glucosylceramide synthase increase brain glycosphingolipids and survival in a mouse model of Sandhoff disease.
PLoS One
; 6(6): e21758, 2011.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-21738789
6.
Timing of therapeutic intervention determines functional and survival outcomes in a mouse model of late infantile batten disease.
Mol Ther
; 15(10): 1782-8, 2007 Oct.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-17637720
7.
Radiological evidence of early cerebral microvascular disease in young children with Fabry disease.
J Pediatr
; 147(1): 102-5, 2005 Jul.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-16027705
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