Detalles de la búsqueda
1.
Intron retention induced by microsatellite expansions as a disease biomarker.
Proc Natl Acad Sci U S A
; 115(16): 4234-4239, 2018 04 17.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29610297
2.
Dmpk gene deletion or antisense knockdown does not compromise cardiac or skeletal muscle function in mice.
Hum Mol Genet
; 25(19): 4328-4338, 2016 10 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27522499
3.
Orai1 enhances muscle endurance by promoting fatigue-resistant type I fiber content but not through acute store-operated Ca2+ entry.
FASEB J
; 30(12): 4109-4119, 2016 12.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27587568
4.
VWA3A-derived ependyma promoter drives increased therapeutic protein secretion into the CSF.
Mol Ther Nucleic Acids
; 33: 296-304, 2023 Sep 12.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37547292
5.
Combined overexpression of ATXN1L and mutant ATXN1 knockdown by AAV rescue motor phenotypes and gene signatures in SCA1 mice.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 25: 333-343, 2022 Jun 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35573049
6.
Toxicity after AAV delivery of RNAi expression constructs into nonhuman primate brain.
Nat Med
; 27(11): 1982-1989, 2021 11.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34663988
7.
Myotonic dystrophy: approach to therapy.
Curr Opin Genet Dev
; 44: 135-140, 2017 Jun.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28376341
8.
Orai1-dependent calcium entry promotes skeletal muscle growth and limits fatigue.
Nat Commun
; 4: 2805, 2013.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-24241282
9.
Allele-specific gene silencing in two mouse models of autosomal dominant skeletal myopathy.
PLoS One
; 7(11): e49757, 2012.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-23152933
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