Detalles de la búsqueda
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Update on the safety and efficacy of retroviral gene therapy for immunodeficiency due to adenosine deaminase deficiency.
Blood
; 128(1): 45-54, 2016 07 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27129325
2.
B-cell development and functions and therapeutic options in adenosine deaminase-deficient patients.
J Allergy Clin Immunol
; 133(3): 799-806.e10, 2014 Mar.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-24506932
3.
Successful Treatment With Ledipasvir/Sofosbuvir in an Infant With Severe Combined Immunodeficiency Caused by Adenosine Deaminase Deficiency With HCV Allowed Gene Therapy with Strimvelis.
Hepatology
; 68(6): 2434-2437, 2018 12.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30014500
4.
A case of T-cell acute lymphoblastic leukemia in retroviral gene therapy for ADA-SCID.
Nat Commun
; 15(1): 3662, 2024 Apr 30.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38688902
5.
Long-term and real-world safety and efficacy of retroviral gene therapy for adenosine deaminase deficiency.
Nat Med
; 30(2): 488-497, 2024 Feb.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38355973
6.
Outcome of BCG Vaccination in ADA-SCID Patients: A 12-Patient Series.
Biomedicines
; 11(7)2023 Jun 24.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37509449
7.
Hemophagocytic inflammatory syndrome in ADA-SCID: report of two cases and literature review.
Front Immunol
; 14: 1187959, 2023.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37435083
8.
In vivo T-cell dynamics during immune reconstitution after hematopoietic stem cell gene therapy in adenosine deaminase severe combined immune deficiency.
J Allergy Clin Immunol
; 127(6): 1368-75.e8, 2011 Jun.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-21477850
9.
Wiskott-Aldrich syndrome: Oral findings and microbiota in children and review of the literature.
Clin Exp Dent Res
; 8(1): 28-36, 2022 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35199474
10.
ADA-deficient SCID is associated with a specific microenvironment and bone phenotype characterized by RANKL/OPG imbalance and osteoblast insufficiency.
Blood
; 114(15): 3216-26, 2009 Oct 08.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-19633200
11.
Bone marrow harvesting from paediatric patients undergoing haematopoietic stem cell gene therapy.
Bone Marrow Transplant
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Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31150018
12.
Lentiviral haemopoietic stem/progenitor cell gene therapy for treatment of Wiskott-Aldrich syndrome: interim results of a non-randomised, open-label, phase 1/2 clinical study.
Lancet Haematol
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Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30981783
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Intrabone hematopoietic stem cell gene therapy for adult and pediatric patients affected by transfusion-dependent ß-thalassemia.
Nat Med
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Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30664781
14.
First Occurrence of Plasmablastic Lymphoma in Adenosine Deaminase-Deficient Severe Combined Immunodeficiency Disease Patient and Review of the Literature.
Front Immunol
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Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29456531
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Alterations in the brain adenosine metabolism cause behavioral and neurological impairment in ADA-deficient mice and patients.
Sci Rep
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en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28074903
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Lentiviral hematopoietic stem cell gene therapy benefits metachromatic leukodystrophy.
Science
; 341(6148): 1233158, 2013 Aug 23.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-23845948
17.
Lentiviral hematopoietic stem cell gene therapy in patients with Wiskott-Aldrich syndrome.
Science
; 341(6148): 1233151, 2013 Aug 23.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-23845947
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