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Gene therapy for aromatic L-amino acid decarboxylase deficiency: Requirements for safe application and knowledge-generating follow-up.
J Inherit Metab Dis
; 2023 Jul 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37402126
2.
The ethical framework for performing research with rare inherited neurometabolic disease patients.
Eur J Pediatr
; 176(3): 395-405, 2017 Mar.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28093642
3.
Mutations involved in Aicardi-Goutières syndrome implicate SAMHD1 as regulator of the innate immune response.
Nat Genet
; 41(7): 829-32, 2009 Jul.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-19525956
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