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1.
Protracted CLN3 Batten disease in mice that genetically model an exon-skipping therapeutic approach.
Mol Ther Nucleic Acids
; 33: 15-27, 2023 Sep 12.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37359347
2.
Targeting Alternative Splicing for Therapeutic Interventions.
Methods Mol Biol
; 2537: 21-36, 2022.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35895256
3.
Therapeutic efficacy of antisense oligonucleotides in mouse models of CLN3 Batten disease.
Nat Med
; 26(9): 1444-1451, 2020 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32719489
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