Detalles de la búsqueda
1.
Combination of lentiviral and genome editing technologies for the treatment of sickle cell disease.
Mol Ther
; 30(1): 145-163, 2022 01 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34418541
2.
Novel lentiviral vectors for gene therapy of sickle cell disease combining gene addition and gene silencing strategies.
Mol Ther Nucleic Acids
; 32: 229-246, 2023 Jun 13.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37090420
3.
Base-editing-mediated dissection of a γ-globin cis-regulatory element for the therapeutic reactivation of fetal hemoglobin expression.
Nat Commun
; 13(1): 6618, 2022 11 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36333351
4.
Long-term outcomes of lentiviral gene therapy for the ß-hemoglobinopathies: the HGB-205 trial.
Nat Med
; 28(1): 81-88, 2022 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35075288
5.
Reverse Phase-high-performance Liquid Chromatography (RP-HPLC) Analysis of Globin Chains from Human Erythroid Cells.
Bio Protoc
; 11(2): e3899, 2021 Jan 20.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33732786
6.
Correction of ß-thalassemia by CRISPR/Cas9 editing of the α-globin locus in human hematopoietic stem cells.
Blood Adv
; 5(5): 1137-1153, 2021 03 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33635334
7.
Editing a γ-globin repressor binding site restores fetal hemoglobin synthesis and corrects the sickle cell disease phenotype.
Sci Adv
; 6(7)2020 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32917636
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