Detalles de la búsqueda
1.
Gene therapy for organic acidemias: Lessons learned from methylmalonic and propionic acidemia.
J Inherit Metab Dis
; 47(1): 63-79, 2024 Jan.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37530705
2.
Evaluating the state of the science for adeno-associated virus integration: An integrated perspective.
Mol Ther
; 30(8): 2646-2663, 2022 08 03.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35690906
3.
Growth advantage of corrected hepatocytes in a juvenile model of methylmalonic acidemia following liver directed adeno-associated viral mediated nuclease-free genome editing.
Mol Genet Metab
; 137(1-2): 1-8, 2022.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35868241
4.
Promoterless, Nuclease-Free Genome Editing Confers a Growth Advantage for Corrected Hepatocytes in Mice With Methylmalonic Acidemia.
Hepatology
; 73(6): 2223-2237, 2021 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32976669
5.
Enhanced Efficacy and Increased Long-Term Toxicity of CNS-Directed, AAV-Based Combination Therapy for Krabbe Disease.
Mol Ther
; 29(2): 691-701, 2021 02 03.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33388420
6.
Systemic AAV9 gene therapy improves the lifespan of mice with Niemann-Pick disease, type C1.
Hum Mol Genet
; 26(1): 52-64, 2017 01 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27798114
7.
Messenger RNA therapy as an option for treating metabolic disorders.
Proc Natl Acad Sci U S A
; 116(42): 20804-20806, 2019 10 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31537746
8.
Targeting proximal tubule mitochondrial dysfunction attenuates the renal disease of methylmalonic acidemia.
Proc Natl Acad Sci U S A
; 110(33): 13552-7, 2013 Aug 13.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-23898205
9.
Systemic Treatment for Postnatal, Juvenile, and Runted Adult Mice by Retrobulbar Sinus Injection.
J Vis Exp
; (207)2024 May 17.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38829107
10.
Successfully Navigating Food and Drug Administration Orphan Drug and Rare Pediatric Disease Designations for AAV9-hPCCA Gene Therapy: The National Institutes of Health Platform Vector Gene Therapy Experience.
Hum Gene Ther
; 34(5-6): 217-227, 2023 03.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36694456
11.
Systemic gene therapy using an AAV44.9 vector rescues a neonatal lethal mouse model of propionic acidemia.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 30: 181-190, 2023 Sep 14.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37746248
12.
Pre-clinical efficacy and dosing of an AAV8 vector expressing human methylmalonyl-CoA mutase in a murine model of methylmalonic acidemia (MMA).
Mol Genet Metab
; 107(3): 617-9, 2012 Nov.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-23046887
13.
Combined methylmalonic acidemia and homocystinuria, cblC type. I. Clinical presentations, diagnosis and management.
J Inherit Metab Dis
; 35(1): 91-102, 2012 Jan.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-21748409
14.
Genotoxicity in Mice Following AAV Gene Delivery: A Safety Concern for Human Gene Therapy?
Mol Ther
; 24(2): 198-201, 2016 Feb.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26906613
15.
Systemic gene therapy for methylmalonic acidemia using the novel adeno-associated viral vector 44.9.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 27: 61-72, 2022 Dec 08.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36186952
16.
Long-term rescue of a lethal murine model of methylmalonic acidemia using adeno-associated viral gene therapy.
Mol Ther
; 18(1): 11-6, 2010 Jan.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-19861951
17.
Central nervous system-targeted adeno-associated virus gene therapy in methylmalonic acidemia.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 21: 765-776, 2021 Jun 11.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34169115
18.
In vivo genome editing at the albumin locus to treat methylmalonic acidemia.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 23: 619-632, 2021 Dec 10.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34901307
19.
Low incidence of hepatocellular carcinoma in mice and cats treated with systemic adeno-associated viral vectors.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 20: 247-257, 2021 Mar 12.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33473358
20.
Improved systemic AAV gene therapy with a neurotrophic capsid in Niemann-Pick disease type C1 mice.
Life Sci Alliance
; 4(10)2021 10.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34407999