Detalles de la búsqueda
1.
Engraftment and in vivo proliferation advantage of gene-corrected mobilized CD34+ cells from Fanconi anemia patients.
Blood
; 130(13): 1535-1542, 2017 09 28.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28801449
2.
Outcomes following gene therapy in patients with severe Wiskott-Aldrich syndrome.
JAMA
; 313(15): 1550-63, 2015 Apr 21.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25898053
3.
Wiskott-Aldrich syndrome protein-deficient hematopoietic cells can be efficiently mobilized by granulocyte colony-stimulating factor.
Haematologica
; 98(8): 1300-8, 2013 Aug.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-23445877
4.
A major role of TGF-beta1 in the homing capacities of murine hematopoietic stem cell/progenitors.
Blood
; 116(8): 1244-53, 2010 Aug 26.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-20489054
5.
The c.273+11dup genetic change in the WAS gene is a functionally neutral polymorphism.
Eur J Haematol
; 87(4): 366-71, 2011 Oct.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-21711396
6.
Insertional transformation of hematopoietic cells by self-inactivating lentiviral and gammaretroviral vectors.
Mol Ther
; 17(11): 1919-28, 2009 Nov.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-19672245
7.
Evidence for long-term efficacy and safety of gene therapy for Wiskott-Aldrich syndrome in preclinical models.
Mol Ther
; 17(6): 1073-82, 2009 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-19259069
8.
Diverse genomic integration of a lentiviral vector developed for the treatment of Wiskott-Aldrich syndrome.
J Gene Med
; 11(8): 645-54, 2009 Aug.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-19455589
9.
Biosafety Studies of a Clinically Applicable Lentiviral Vector for the Gene Therapy of Artemis-SCID.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 15: 232-245, 2019 Dec 13.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31720302
10.
Pre-clinical Development of a Lentiviral Vector Expressing the Anti-sickling ßAS3 Globin for Gene Therapy for Sickle Cell Disease.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 11: 167-179, 2018 Dec 14.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30533448
11.
Non-Clinical Efficacy and Safety Studies on G1XCGD, a Lentiviral Vector for Ex Vivo Gene Therapy of X-Linked Chronic Granulomatous Disease.
Hum Gene Ther Clin Dev
; 29(2): 69-79, 2018 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29664709
12.
Preclinical Development of a Lentiviral Vector for Gene Therapy of X-Linked Severe Combined Immunodeficiency.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 9: 257-269, 2018 Jun 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29707600
13.
Corrigendum to "Evidence for Long-term Efficacy and Safety of Gene Therapy for Wiskott-Aldrich Syndrome in Preclinical Models".
Mol Ther
; 17(7): 1300, 2009 Jul.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-28178476
14.
Normal human bone marrow CD34(+)CD133(+) cells contain primitive cells able to produce different categories of colony-forming unit megakaryocytes in vitro.
Exp Hematol
; 30(9): 1051-60, 2002 Sep.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-12225797
15.
CD34+CDw90(Thy-1)+ subset colocated with mesenchymal progenitors in human normal bone marrow hematon units is enriched in colony-forming unit megakaryocytes and long-term culture-initiating cells.
Exp Hematol
; 31(12): 1275-83, 2003 Dec.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-14662335
16.
Lentiviral-Mediated Gene Therapy in Fanconi Anemia-A Mice Reveals Long-Term Engraftment and Continuous Turnover of Corrected HSCs.
Curr Gene Ther
; 15(6): 550-62, 2015.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26415575
17.
Germline duplication of ATG2B and GSKIP predisposes to familial myeloid malignancies.
Nat Genet
; 47(10): 1131-40, 2015 Oct.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26280900
18.
High-dose plasma infusion versus plasma exchange as early treatment of thrombotic thrombocytopenic purpura/hemolytic-uremic syndrome.
Medicine (Baltimore)
; 82(1): 27-38, 2003 Jan.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-12544708
19.
Distinctive serum miRNA profile in mouse models of striated muscular pathologies.
PLoS One
; 8(2): e55281, 2013.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-23418438
20.
Large-scale manufacture and characterization of a lentiviral vector produced for clinical ex vivo gene therapy application.
Hum Gene Ther
; 22(3): 343-56, 2011 Mar.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-21043787