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1.
Phenylalanine hydroxylase mRNA rescues the phenylketonuria phenotype in mice.
Front Bioeng Biotechnol
; 10: 993298, 2022.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36277393
2.
mRNA-based therapy proves superior to the standard of care for treating hereditary tyrosinemia 1 in a mouse model.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 26: 294-308, 2022 Sep 08.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35949297
3.
mRNA as a Novel Treatment Strategy for Hereditary Spastic Paraplegia Type 5.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 15: 359-370, 2019 Dec 13.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31828178
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