Detalles de la búsqueda
1.
Gene therapy for hemophilia B using CB 2679d-GT: a novel factor IX variant with higher potency than factor IX Padua.
Blood
; 137(21): 2902-2906, 2021 05 27.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33735915
2.
Universal allogeneic CAR T cells engineered with Sleeping Beauty transposons and CRISPR-CAS9 for cancer immunotherapy.
Mol Ther
; 30(10): 3155-3175, 2022 10 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35711141
3.
Comprehensive transcriptome-wide analysis of spliceopathy correction of myotonic dystrophy using CRISPR-Cas9 in iPSCs-derived cardiomyocytes.
Mol Ther
; 30(1): 75-91, 2022 01 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34371182
4.
Distinct transduction of muscle tissue in mice after systemic delivery of AAVpo1 vectors.
Gene Ther
; 27(3-4): 170-179, 2020 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31624368
5.
Efficient CRISPR/Cas9-mediated editing of trinucleotide repeat expansion in myotonic dystrophy patient-derived iPS and myogenic cells.
Nucleic Acids Res
; 46(16): 8275-8298, 2018 09 19.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29947794
6.
AAV9 delivered bispecific nanobody attenuates amyloid burden in the gelsolin amyloidosis mouse model.
Hum Mol Genet
; 26(7): 1353-1364, 2017 04 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28334940
7.
Efficient In Vivo Liver-Directed Gene Editing Using CRISPR/Cas9.
Mol Ther
; 26(5): 1241-1254, 2018 05 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29599079
8.
Hemophilia "A" gene therapy: Lost in translation.
Mol Ther
; 30(12): 3508-3509, 2022 12 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36417911
9.
A Novel Platform for Immune Tolerance Induction in Hemophilia A Mice.
Mol Ther
; 25(8): 1815-1830, 2017 08 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28552407
10.
piggyBac transposons expressing full-length human dystrophin enable genetic correction of dystrophic mesoangioblasts.
Nucleic Acids Res
; 44(2): 744-60, 2016 Jan 29.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26682797
11.
Computationally designed liver-specific transcriptional modules and hyperactive factor IX improve hepatic gene therapy.
Blood
; 123(20): 3195-9, 2014 May 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-24637359
12.
Genome-wide computational analysis reveals cardiomyocyte-specific transcriptional Cis-regulatory motifs that enable efficient cardiac gene therapy.
Mol Ther
; 23(1): 43-52, 2015 Jan.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25195597
13.
Treatment of phenylketonuria using minicircle-based naked-DNA gene transfer to murine liver.
Hepatology
; 60(3): 1035-43, 2014 Sep.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-24585515
14.
Targeting endothelial cells by gene therapy.
Blood
; 122(12): 1993-4, 2013 Sep 19.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-24052537
15.
Getting Into the Rhythm With CRISPR.
Circ Res
; 123(8): 928-930, 2018 09 28.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30355043
16.
Hyperactive piggyBac transposons for sustained and robust liver-targeted gene therapy.
Mol Ther
; 22(9): 1614-24, 2014 Sep.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25034357
17.
Liver-specific transcriptional modules identified by genome-wide in silico analysis enable efficient gene therapy in mice and non-human primates.
Mol Ther
; 22(9): 1605-13, 2014 Sep.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-24954473
18.
AAV9 delivered bispecific nanobody attenuates amyloid burden in the gelsolin amyloidosis mouse model.
Hum Mol Genet
; 26(15): 3030, 2017 08 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28605435
19.
Hyperactive Factor IX Padua: A Game-Changer for Hemophilia Gene Therapy.
Mol Ther
; 26(1): 14-16, 2018 01 03.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-29274719
20.
Chromosomal context and epigenetic mechanisms control the efficacy of genome editing by rare-cutting designer endonucleases.
Nucleic Acids Res
; 40(13): 6367-79, 2012 Jul.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-22467209