Detalles de la búsqueda
1.
Long-term safety and functional outcomes of delandistrogene moxeparvovec gene therapy in patients with Duchenne muscular dystrophy: A phase 1/2a nonrandomized trial.
Muscle Nerve
; 69(1): 93-98, 2024 Jan.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37577753
2.
Single-Dose Gene-Replacement Therapy for Spinal Muscular Atrophy.
N Engl J Med
; 377(18): 1713-1722, 2017 11 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29091557
3.
Follistatin Gene Therapy for Sporadic Inclusion Body Myositis Improves Functional Outcomes.
Mol Ther
; 25(4): 870-879, 2017 04 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28279643
4.
Gene therapy with bidridistrogene xeboparvovec for limb-girdle muscular dystrophy type 2E/R4: phase 1/2 trial results.
Nat Med
; 30(1): 199-206, 2024 Jan.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38177855
5.
Health-Related Quality of Life and Emotional Distress Among Mothers of Sons With Muscular Dystrophy as Compared to Sex- and Age Group-Matched Controls.
J Child Neurol
; 36(3): 177-185, 2021 03.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33034535
6.
Five-Year Extension Results of the Phase 1 START Trial of Onasemnogene Abeparvovec in Spinal Muscular Atrophy.
JAMA Neurol
; 78(7): 834-841, 2021 07 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33999158
7.
Assessment of Systemic Delivery of rAAVrh74.MHCK7.micro-dystrophin in Children With Duchenne Muscular Dystrophy: A Nonrandomized Controlled Trial.
JAMA Neurol
; 77(9): 1122-1131, 2020 09 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32539076
8.
Ideal despotic distributions in convict cichlids (Amatitlania nigrofasciata)? Effects of predation risk and personality on habitat preference.
Behav Processes
; 158: 163-171, 2019 Jan.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30529688
9.
Impact of Age and Motor Function in a Phase 1/2A Study of Infants With SMA Type 1 Receiving Single-Dose Gene Replacement Therapy.
Pediatr Neurol
; 98: 39-45, 2019 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31277975
10.
Health outcomes in spinal muscular atrophy type 1 following AVXS-101 gene replacement therapy.
Pediatr Pulmonol
; 54(2): 179-185, 2019 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30548438
11.
AVXS-101 (Onasemnogene Abeparvovec) for SMA1: Comparative Study with a Prospective Natural History Cohort.
J Neuromuscul Dis
; 6(3): 307-317, 2019.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31381526
12.
Gene Delivery for Limb-Girdle Muscular Dystrophy Type 2D by Isolated Limb Infusion.
Hum Gene Ther
; 30(7): 794-801, 2019 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30838895
13.
A novel method of genomic DNA extraction for Cactaceae.
Appl Plant Sci
; 1(3)2013 Mar.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-25202521
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