Detalles de la búsqueda
1.
The long-term safety and efficacy of vestronidase alfa, rhGUS enzyme replacement therapy, in subjects with mucopolysaccharidosis VII.
Mol Genet Metab
; 129(3): 219-227, 2020 03.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32063397
2.
Content validity and electronic PRO (ePRO) usability of the Lung Cancer Symptom Scale-Mesothelioma (LCSS-Meso) in mesothelioma patients.
Support Care Cancer
; 26(7): 2229-2238, 2018 Jul.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29392480
3.
Corrigendum to "The long-term safety and efficacy of vestronidase alfa, rhGUS enzyme replacement therapy, in subjects with mucopolysaccharidosis VII" [Mol Genet Metab 2020 Mar;129(3):219-227].
Mol Genet Metab
; 131(1-2): 285, 2020.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32843286
4.
Glycogen storage disease type III: a mixed-methods study to assess the burden of disease.
Ther Adv Endocrinol Metab
; 15: 20420188231224233, 2024.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38196773
5.
The efficacy and safety of burosumab in two patients with cutaneous skeletal hypophosphatemia syndrome.
Bone
; 166: 116598, 2023 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36341949
6.
Burosumab Improves Patient-Reported Outcomes in Adults With Tumor-Induced Osteomalacia: Mixed-Methods Analysis.
J Bone Miner Res
; 38(11): 1654-1664, 2023 11.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37578099
7.
Qualitative evaluation of the symptoms and quality of life impacts of long-chain fatty acid oxidation disorders.
Ther Adv Endocrinol Metab
; 13: 20420188211065655, 2022.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35035873
8.
Burosumab for the Treatment of Tumor-Induced Osteomalacia.
J Bone Miner Res
; 36(4): 627-635, 2021 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33338281
9.
Individual heat map assessments demonstrate vestronidase alfa treatment response in a highly heterogeneous mucopolysaccharidosis VII study population.
JIMD Rep
; 49(1): 53-62, 2019 Sep.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31497482
10.
Content validity and ePRO usability of the BPI-sf and "worst pain" item with pleural and peritoneal mesothelioma.
J Patient Rep Outcomes
; 2(1): 16, 2017.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29749970
11.
Reply to: Burosumab for Tumor-Induced Osteomalacia: not Enough of a Good Thing.
J Bone Miner Res
; 36(12): 2455-2456, 2021 12.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34030212
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