Detalles de la búsqueda
1.
Hematopoietic Stem- and Progenitor-Cell Gene Therapy for Hurler Syndrome.
N Engl J Med
; 385(21): 1929-1940, 2021 11 18.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34788506
2.
Lentiviral haematopoietic stem-cell gene therapy for early-onset metachromatic leukodystrophy: long-term results from a non-randomised, open-label, phase 1/2 trial and expanded access.
Lancet
; 399(10322): 372-383, 2022 01 22.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35065785
3.
Metachromatic leukodystrophy: A single-center longitudinal study of 45 patients.
J Inherit Metab Dis
; 44(5): 1151-1164, 2021 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33855715
4.
Health related quality of life in Middle Eastern children with beta-thalassemia.
BMC Blood Disord
; 12: 6, 2012 Jun 22.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-22726530
5.
Prospective assessment of health-related quality of life in pediatric patients with beta-thalassemia following hematopoietic stem cell transplantation.
Biol Blood Marrow Transplant
; 17(6): 861-6, 2011 Jun.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-20870029
6.
Intra-arterial transplantation of HLA-matched donor mesoangioblasts in Duchenne muscular dystrophy.
EMBO Mol Med
; 7(12): 1513-28, 2015 Dec.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26543057
7.
Use of Defibrotide to help prevent post-transplant endothelial injury in a genetically predisposed infant with metachromatic leukodystrophy undergoing hematopoietic stem cell gene therapy.
Bone Marrow Transplant
; 53(7): 913-917, 2018 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29379168
8.
Intra-arterial transplantation of HLA-matched donor mesoangioblasts in Duchenne muscular dystrophy.
EMBO Mol Med
; 8(12): 1470-1471, 2016 12 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27908983
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