Detalles de la búsqueda
1.
Serum biomarkers associated with baseline clinical severity in young steroid-naïve Duchenne muscular dystrophy boys.
Hum Mol Genet
; 29(15): 2481-2495, 2020 08 29.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32592467
2.
Development of novel NEMO-binding domain mimetics for inhibiting IKK/NF-κB activation.
PLoS Biol
; 16(6): e2004663, 2018 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29889904
3.
Efficacy and safety of vamorolone in Duchenne muscular dystrophy: An 18-month interim analysis of a non-randomized open-label extension study.
PLoS Med
; 17(9): e1003222, 2020 09.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-32956407
4.
The CINRG Becker Natural History Study: Baseline characteristics.
Muscle Nerve
; 62(3): 369-376, 2020 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32564389
5.
GAA variants and phenotypes among 1,079 patients with Pompe disease: Data from the Pompe Registry.
Hum Mutat
; 40(11): 2146-2164, 2019 11.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31342611
6.
Long-term effects of glucocorticoids on function, quality of life, and survival in patients with Duchenne muscular dystrophy: a prospective cohort study.
Lancet
; 391(10119): 451-461, 2018 02 03.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29174484
7.
Phase IIa trial in Duchenne muscular dystrophy shows vamorolone is a first-in-class dissociative steroidal anti-inflammatory drug.
Pharmacol Res
; 136: 140-150, 2018 10.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30219580
8.
Large-scale serum protein biomarker discovery in Duchenne muscular dystrophy.
Proc Natl Acad Sci U S A
; 112(23): 7153-8, 2015 Jun 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26039989
9.
Concerns Regarding Therapeutic Implications of Very Low-Level Dystrophin.
Ann Neurol
; 90(1): 176, 2021 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33948977
10.
Twenty-year follow-up of newborn screening for patients with muscular dystrophy.
Muscle Nerve
; 53(4): 570-8, 2016 Apr.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26260293
11.
D-Amino Acid Substitution of Peptide-Mediated NF-κB Suppression in mdx Mice Preserves Therapeutic Benefit in Skeletal Muscle, but Causes Kidney Toxicity.
Mol Med
; 21: 442-52, 2015 May 22.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26018805
12.
Functional redundancy of MyD88-dependent signaling pathways in a murine model of histidyl-transfer RNA synthetase-induced myositis.
J Immunol
; 191(4): 1865-72, 2013 Aug 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-23842751
13.
Cooperative International Neuromuscular Research Group Duchenne Natural History Study demonstrates insufficient diagnosis and treatment of cardiomyopathy in Duchenne muscular dystrophy.
Muscle Nerve
; 50(2): 250-6, 2014 Aug.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-24395289
14.
Parental attitudes toward newborn screening for Duchenne/Becker muscular dystrophy and spinal muscular atrophy.
Muscle Nerve
; 49(6): 822-8, 2014 Jun.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-24307279
15.
Findings from the Longitudinal CINRG Becker Natural History Study.
J Neuromuscul Dis
; 11(1): 201-212, 2024.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37980682
16.
Long-term safety and efficacy of cipaglucosidase alfa plus miglustat in individuals living with Pompe disease: an open-label phase I/II study (ATB200-02).
J Neurol
; 271(4): 1787-1801, 2024 Apr.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-38057636
17.
Efficacy and Safety of Vamorolone Over 48 Weeks in Boys With Duchenne Muscular Dystrophy: A Randomized Controlled Trial.
Neurology
; 102(5): e208112, 2024 Mar 12.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38335499
18.
Adeno-associated virus serotype 8 (AAV8) delivery of recombinant A20 to skeletal muscle reduces pathological activation of nuclear factor (NF)-κB in muscle of mdx mice.
Mol Med
; 18: 1527-35, 2013 Feb 08.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-23154638
19.
A randomized study of alglucosidase alfa in late-onset Pompe's disease.
N Engl J Med
; 362(15): 1396-406, 2010 Apr 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-20393176
20.
Deubiquitinating enzyme A20 negatively regulates NF-κB signaling in skeletal muscle in mdx mice.
FASEB J
; 26(2): 587-95, 2012 Feb.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-22012122