Detalles de la búsqueda
1.
Successful treatment of severe MSUD in Bckdhb-/- mice with neonatal AAV gene therapy.
J Inherit Metab Dis
; 47(1): 41-49, 2024 Jan.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36880392
2.
Rescue of Advanced Pompe Disease in Mice with Hepatic Expression of Secretable Acid α-Glucosidase.
Mol Ther
; 28(9): 2056-2072, 2020 09 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32526204
3.
Rescue of GSDIII Phenotype with Gene Transfer Requires Liver- and Muscle-Targeted GDE Expression.
Mol Ther
; 26(3): 890-901, 2018 03 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29396266
4.
Improved dual AAV vectors with reduced expression of truncated proteins are safe and effective in the retina of a mouse model of Stargardt disease.
Hum Mol Genet
; 24(23): 6811-25, 2015 Dec 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26420842
5.
Non-erythropoietic erythropoietin derivatives protect from light-induced and genetic photoreceptor degeneration.
Hum Mol Genet
; 20(11): 2251-62, 2011 Jun 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-21421996
6.
CNS Repopulation by Hematopoietic-Derived Microglia-Like Cells Corrects Progranulin deficiency.
Res Sq
; 2023 Sep 12.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37790525
7.
Improved engraftment and therapeutic efficacy by human genome-edited hematopoietic stem cells with Busulfan-based myeloablation.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 25: 392-409, 2022 Jun 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35573043
8.
Neonatal gene therapy achieves sustained disease rescue of maple syrup urine disease in mice.
Nat Commun
; 13(1): 3278, 2022 06 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35672312
9.
Serotype-dependent packaging of large genes in adeno-associated viral vectors results in effective gene delivery in mice.
J Clin Invest
; 118(5): 1955-64, 2008 May.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-18414684
10.
Hepatic expression of GAA results in enhanced enzyme bioavailability in mice and non-human primates.
Nat Commun
; 12(1): 6393, 2021 11 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34737297
11.
Ocular gene therapy: current progress and future prospects.
Trends Mol Med
; 15(1): 23-31, 2009 Jan.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-19097940
12.
Author Correction: Engineering monocyte/macrophage-specific glucocerebrosidase expression in human hematopoietic stem cells using genome editing.
Nat Commun
; 11(1): 4231, 2020 08 20.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32820153
13.
Engineering monocyte/macrophage-specific glucocerebrosidase expression in human hematopoietic stem cells using genome editing.
Nat Commun
; 11(1): 3327, 2020 07 03.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32620863
14.
Gene therapy with secreted acid alpha-glucosidase rescues Pompe disease in a novel mouse model with early-onset spinal cord and respiratory defects.
EBioMedicine
; 61: 103052, 2020 Nov.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33039711
15.
Gene Therapy for Pompe Disease: The Time is now.
Hum Gene Ther
; 30(10): 1245-1262, 2019 10.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31298581
16.
Role of Regulatory T Cell and Effector T Cell Exhaustion in Liver-Mediated Transgene Tolerance in Muscle.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 15: 83-100, 2019 Dec 13.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31649958
17.
Dual muscle-liver transduction imposes immune tolerance for muscle transgene engraftment despite preexisting immunity.
JCI Insight
; 4(11)2019 06 06.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-31167976
18.
AAV Gene Transfer with Tandem Promoter Design Prevents Anti-transgene Immunity and Provides Persistent Efficacy in Neonate Pompe Mice.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 12: 85-101, 2019 Mar 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30581888
19.
Emerging Issues in AAV-Mediated In Vivo Gene Therapy.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 8: 87-104, 2018 Mar 16.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29326962
20.
Editorial: Ex-vivo and in-vivo genome engineering for metabolic and neurometabolic diseases.
Front Genome Ed
; 5: 1248904, 2023.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-37484653