Detalles de la búsqueda
1.
RNA aggregates harness the danger response for potent cancer immunotherapy.
Cell
; 187(10): 2521-2535.e21, 2024 May 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38697107
2.
Age-stratified adeno-associated virus serotype 3 neutralizing and total antibody prevalence in hemophilia A patients from India.
J Med Virol
; 94(9): 4542-4547, 2022 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35577570
3.
Long-term safety and efficacy of AAV gene therapy in the canine model of glycogen storage disease type Ia.
J Inherit Metab Dis
; 41(6): 977-984, 2018 11.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29802554
4.
Thrombotic microangiopathy following systemic AAV administration is dependent on anti-capsid antibodies.
J Clin Invest
; 134(1)2024 Jan 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37988172
5.
A clinically viable approach to restoring visual function using optogenetic gene therapy.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 29: 406-417, 2023 Jun 08.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37251979
6.
Adeno-associated virus-mediated gene therapy in a patient with Canavan disease using dual routes of administration and immune modulation.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 30: 303-314, 2023 Sep 14.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37601414
7.
Assessment of systemic AAV-microdystrophin gene therapy in the GRMD model of Duchenne muscular dystrophy.
Sci Transl Med
; 15(677): eabo1815, 2023 01 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36599002
8.
Voluntary wheel running complements microdystrophin gene therapy to improve muscle function in mdx mice.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 21: 144-160, 2021 Jun 11.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33850950
9.
Erratum: Voluntary wheel running complements microdystrophin gene therapy to improve muscle function in mdx mice.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 23: 460, 2021 Dec 10.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34820472
10.
Toxicology and Pharmacology of an AAV Vector Expressing Codon-Optimized RPGR in RPGR-Deficient Rd9 Mice.
Hum Gene Ther Clin Dev
; 29(4): 188-197, 2018 12.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30280954
11.
Safety of Intradiaphragmatic Delivery of Adeno-Associated Virus-Mediated Alpha-Glucosidase (rAAV1-CMV-hGAA) Gene Therapy in Children Affected by Pompe Disease.
Hum Gene Ther Clin Dev
; 28(4): 208-218, 2017 12.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29160099
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