Detalles de la búsqueda
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Hematopoietic Stem- and Progenitor-Cell Gene Therapy for Hurler Syndrome.
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| MEDLINE | ID: mdl-34788506
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J Pediatr
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Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34547335
3.
A Case of Two Adult Brothers with Wiskott-Aldrich Syndrome, One Treated with Gene Therapy and One with HLA-Identical Hematopoietic Stem Cell Transplantation.
J Clin Immunol
; 42(2): 421-425, 2022 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34735677
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Correction to: A Case of Two Adult Brothers with WiskottAldrich Syndrome, One Treated with Gene Therapy and One with HLAIdentical Hematopoietic Stem Cell Transplantation.
J Clin Immunol
; 42(2): 426, 2022 Feb.
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en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34878620
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Successful Treatment With Ledipasvir/Sofosbuvir in an Infant With Severe Combined Immunodeficiency Caused by Adenosine Deaminase Deficiency With HCV Allowed Gene Therapy with Strimvelis.
Hepatology
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| MEDLINE | ID: mdl-30014500
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Early skeletal outcomes after hematopoietic stem and progenitor cell gene therapy for Hurler syndrome.
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| MEDLINE | ID: mdl-38691622
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| MEDLINE | ID: mdl-38355973
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| MEDLINE | ID: mdl-37509449
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| MEDLINE | ID: mdl-37435083
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| MEDLINE | ID: mdl-35773049
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Case Report: Consistent disease manifestations with a staggered time course in two identical twins affected by adenosine deaminase 2 deficiency.
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| MEDLINE | ID: mdl-36248833
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Peripheral blood stem and progenitor cell collection in pediatric candidates for ex vivo gene therapy: a 10-year series.
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| MEDLINE | ID: mdl-34485596
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| MEDLINE | ID: mdl-33329599
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| MEDLINE | ID: mdl-30664781
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Hemasphere
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Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37711990
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Use of Defibrotide to help prevent post-transplant endothelial injury in a genetically predisposed infant with metachromatic leukodystrophy undergoing hematopoietic stem cell gene therapy.
Bone Marrow Transplant
; 53(7): 913-917, 2018 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29379168
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