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Building the foundation for a community-generated national research blueprint for inherited bleeding disorders: research priorities for ultra-rare inherited bleeding disorders.
Expert Rev Hematol
; 16(sup1): 55-70, 2023 03.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36920862
2.
Pharmacodynamic Activity of the Novel Neurokinin-3 Receptor Antagonist SJX-653 in Healthy Men.
J Clin Endocrinol Metab
; 105(12)2020 12 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32946574
3.
Clinical outcomes after long-term treatment with alglucosidase alfa in infants and children with advanced Pompe disease.
Genet Med
; 11(3): 210-9, 2009 Mar.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-19287243
4.
Early treatment with alglucosidase alpha prolongs long-term survival of infants with Pompe disease.
Pediatr Res
; 66(3): 329-35, 2009 Sep.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-19542901
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