Detalles de la búsqueda
1.
Long-term velaglucerase alfa treatment in children with Gaucher disease type 1 naïve to enzyme replacement therapy or previously treated with imiglucerase.
Mol Genet Metab
; 117(2): 164-71, 2016 Feb.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26043810
2.
Seven-year safety and efficacy with velaglucerase alfa for treatment-naïve adult patients with type 1 Gaucher disease.
Am J Hematol
; 90(7): 577-83, 2015 Jul.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25903392
3.
Velaglucerase alfa (VPRIV) enzyme replacement therapy in patients with Gaucher disease: Long-term data from phase III clinical trials.
Am J Hematol
; 90(7): 584-91, 2015 Jul.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25801797
4.
Safety and efficacy results of switch from imiglucerase to velaglucerase alfa treatment in patients with type 1 Gaucher disease.
Am J Hematol
; 90(7): 592-7, 2015 Jul.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25776130
5.
Enzyme replacement therapy with velaglucerase alfa in Gaucher disease: Results from a randomized, double-blind, multinational, Phase 3 study.
Am J Hematol
; 88(3): 166-71, 2013 Mar.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-23386328
6.
Velaglucerase alfa enzyme replacement therapy compared with imiglucerase in patients with Gaucher disease.
Am J Hematol
; 88(3): 179-84, 2013 Mar.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-23400823
7.
Safety and efficacy of velaglucerase alfa in Gaucher disease type 1 patients previously treated with imiglucerase.
Am J Hematol
; 88(3): 172-8, 2013 Mar.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-23339116
8.
Clinical and molecular heterogeneity in patients with the cblD inborn error of cobalamin metabolism.
J Pediatr
; 154(4): 551-6, 2009 Apr.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-19058814
9.
Efficacy of sapropterin dihydrochloride in increasing phenylalanine tolerance in children with phenylketonuria: a phase III, randomized, double-blind, placebo-controlled study.
J Pediatr
; 154(5): 700-7, 2009 May.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-19261295
10.
Maternal glutaric acidemia, type I identified by newborn screening.
Mol Genet Metab
; 94(1): 132-4, 2008 May.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-18304851
11.
Safety and efficacy of 22 weeks of treatment with sapropterin dihydrochloride in patients with phenylketonuria.
Am J Med Genet A
; 146A(22): 2851-9, 2008 Nov 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-18932221
12.
Metachromatic Leukodystrophy: An Assessment of Disease Burden.
J Child Neurol
; 31(13): 1457-1463, 2016 11.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27389394
13.
Duplication of the Down syndrome critical region does not predict facial phenotype in a baby with a ring chromosome 21.
Clin Dysmorphol
; 14(4): 183-187, 2005 Oct.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-16155419
14.
Expanded newborn screening identifies maternal primary carnitine deficiency.
Mol Genet Metab
; 90(4): 441-5, 2007 Apr.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-17126586
15.
Hyperargininemia due to liver arginase deficiency.
Mol Genet Metab
; 84(3): 243-51, 2005 Mar.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-15694174
16.
Pitfalls in newborn screening.
J Pediatr
; 147(1): 119-20, 2005 Jul.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-16027710
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