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1.
Lentiviral Gene Therapy for Mucopolysaccharidosis II with Tagged Iduronate 2-Sulfatase Prevents Life-Threatening Pathology in Peripheral Tissues But Fails to Correct Cartilage.
Hum Gene Ther
; 35(7-8): 256-268, 2024 Apr.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38085235
2.
Tagged IDS causes efficient and engraftment-independent prevention of brain pathology during lentiviral gene therapy for Mucopolysaccharidosis type II.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 31: 101149, 2023 Dec 14.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38033460
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