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1.
Co-Administration of Simvastatin Does Not Potentiate the Benefit of Gene Therapy in the mdx Mouse Model for Duchenne Muscular Dystrophy.
Int J Mol Sci
; 23(4)2022 Feb 11.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35216132
2.
Rescue of Advanced Pompe Disease in Mice with Hepatic Expression of Secretable Acid α-Glucosidase.
Mol Ther
; 28(9): 2056-2072, 2020 09 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32526204
3.
A functional mini-GDE transgene corrects impairment in models of glycogen storage disease type III.
J Clin Invest
; 134(2)2024 Jan 16.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38015640
4.
Synergism of dual AAV gene therapy and rapamycin rescues GSDIII phenotype in muscle and liver.
JCI Insight
; 9(11)2024 May 16.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38753465
5.
Removal of the calpain 3 protease reverses the myopathology in a mouse model for titinopathies.
Hum Mol Genet
; 19(23): 4608-24, 2010 Dec 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-20855473
6.
PI 3-kinase p110beta: a new target for antithrombotic therapy.
Nat Med
; 11(5): 507-14, 2005 May.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-15834429
7.
Of rAAV and Men: From Genetic Neuromuscular Disorder Efficacy and Toxicity Preclinical Studies to Clinical Trials and Back.
J Pers Med
; 10(4)2020 Nov 28.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33260623
8.
NF-kappaB-dependent expression of the antiapoptotic factor c-FLIP is regulated by calpain 3, the protein involved in limb-girdle muscular dystrophy type 2A.
FASEB J
; 22(5): 1521-9, 2008 May.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-18073330
9.
AAV Gene Transfer with Tandem Promoter Design Prevents Anti-transgene Immunity and Provides Persistent Efficacy in Neonate Pompe Mice.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 12: 85-101, 2019 Mar 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30581888
10.
Evidence for functional redundancy of class IA PI3K isoforms in insulin signalling.
Biochem J
; 404(3): 449-58, 2007 Jun 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-17362206
11.
Intravenous Administration of a MTMR2-Encoding AAV Vector Ameliorates the Phenotype of Myotubular Myopathy in Mice.
J Neuropathol Exp Neurol
; 77(4): 282-295, 2018 04 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29408998
12.
Ins and outs of therapy in limb girdle muscular dystrophies.
Int J Biochem Cell Biol
; 39(9): 1608-24, 2007.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-17339125
13.
A third of LGMD2A biopsies have normal calpain 3 proteolytic activity as determined by an in vitro assay.
Neuromuscul Disord
; 17(2): 148-56, 2007 Feb.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-17236769
14.
Gene therapy prolongs survival and restores function in murine and canine models of myotubular myopathy.
Sci Transl Med
; 6(220): 220ra10, 2014 Jan 22.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-24452262
15.
A human skeletal muscle interactome centered on proteins involved in muscular dystrophies: LGMD interactome.
Skelet Muscle
; 3(1): 3, 2013 Feb 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-23414517
16.
A new pathway encompassing calpain 3 and its newly identified substrate cardiac ankyrin repeat protein is involved in the regulation of the nuclear factor-κB pathway in skeletal muscle.
FEBS J
; 277(20): 4322-37, 2010 Oct.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-20860623
17.
Cardiac ankyrin repeat protein is a marker of skeletal muscle pathological remodelling.
FEBS J
; 276(3): 669-84, 2009 Feb.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-19143834
18.
Direct effects of caffeine and theophylline on p110 delta and other phosphoinositide 3-kinases. Differential effects on lipid kinase and protein kinase activities.
J Biol Chem
; 277(40): 37124-30, 2002 Oct 04.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-12145276
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