Detalles de la búsqueda
1.
Characterization and biodistribution of under-employed gene therapy vector AAV7.
J Virol
; 97(11): e0116323, 2023 Nov 30.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37843374
2.
The presence of CpGs in AAV gene therapy vectors induces a plasmacytoid dendritic cell-like population very early after administration.
Cell Immunol
; 399-400: 104823, 2024.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-38520831
3.
GluK2 Is a Target for Gene Therapy in Drug-Resistant Temporal Lobe Epilepsy.
Ann Neurol
; 94(4): 745-761, 2023 10.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-37341588
4.
Sex Difference Leads to Differential Gene Expression Patterns and Therapeutic Efficacy in Mucopolysaccharidosis IVA Murine Model Receiving AAV8 Gene Therapy.
Int J Mol Sci
; 23(20)2022 Oct 21.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-36293546
5.
Sexually dimorphic patterns in electroencephalography power spectrum and autism-related behaviors in a rat model of fragile X syndrome.
Neurobiol Dis
; 146: 105118, 2020 12.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-33031903
6.
Recombination-activating gene 1 (Rag1)-deficient mice with severe combined immunodeficiency treated with lentiviral gene therapy demonstrate autoimmune Omenn-like syndrome.
J Allergy Clin Immunol
; 133(4): 1116-23, 2014 Apr.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-24332219
7.
Comparative proteomic analysis of HIV-1 particles reveals a role for Ezrin and EHD4 in the Nef-dependent increase of virus infectivity.
J Virol
; 87(7): 3729-40, 2013 Apr.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-23325686
8.
Chromosomal context and epigenetic mechanisms control the efficacy of genome editing by rare-cutting designer endonucleases.
Nucleic Acids Res
; 40(13): 6367-79, 2012 Jul.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-22467209
9.
Suboptimal provirus expression explains apparent nonrandom cell coinfection with HIV-1.
J Virol
; 86(16): 8810-20, 2012 Aug.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-22696639
10.
Efficient gene targeting mediated by a lentiviral vector-associated meganuclease.
Nucleic Acids Res
; 39(17): 7610-9, 2011 Sep 01.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-21715375
11.
Microdystrophin Expression as a Surrogate Endpoint for Duchenne Muscular Dystrophy Clinical Trials.
Hum Gene Ther
; 34(9-10): 404-415, 2023 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36694468
12.
Gene therapy ameliorates spontaneous seizures associated with cortical neuron loss in a Cln2R207X mouse model.
J Clin Invest
; 133(12)2023 06 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37104037
13.
Modeling the step of endosomal escape during cell infection by a nonenveloped virus.
Biophys J
; 102(5): 980-9, 2012 Mar 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-22404920
14.
Characterization of AAV-mediated dorsal root ganglionopathy.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 24: 342-354, 2022 Mar 10.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35229008
15.
Kinetics and durability of transgene expression after intrastriatal injection of AAV9 vectors.
Front Neurol
; 13: 1051559, 2022.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-36452163
16.
Liver-Directed Adeno-Associated Virus-Mediated Gene Therapy for Mucopolysaccharidosis Type VI.
NEJM Evid
; 1(7): EVIDoa2200052, 2022 Jul.
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| MEDLINE | ID: mdl-38319253
17.
Rescue of a dystrophin-like protein by exon skipping normalizes synaptic plasticity in the hippocampus of the mdx mouse.
Neurobiol Dis
; 43(3): 635-41, 2011 Sep.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-21624465
18.
Antigen-specific Treg impair CD8(+) T-cell priming by blocking early T-cell expansion.
Eur J Immunol
; 40(2): 339-50, 2010 Feb.
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| MEDLINE | ID: mdl-19877007
19.
Incidence and natural history of mucopolysaccharidosis type III in France and comparison with United Kingdom and Greece.
Am J Med Genet A
; 155A(1): 58-68, 2011 Jan.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-21204211
20.
Rescue of a dystrophin-like protein by exon skipping in vivo restores GABAA-receptor clustering in the hippocampus of the mdx mouse.
Mol Ther
; 18(9): 1683-8, 2010 Sep.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-20588257