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1.
Chimeric adeno-associated virus/antisense U1 small nuclear RNA effectively rescues dystrophin synthesis and muscle function by local treatment of mdx mice.
Hum Gene Ther
; 17(5): 565-74, 2006 May.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-16716113
2.
U1 snRNA as an effective vector for stable expression of antisense molecules and for the inhibition of the splicing reaction.
Methods Mol Biol
; 867: 239-57, 2012.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-22454066
3.
Long-term benefit of adeno-associated virus/antisense-mediated exon skipping in dystrophic mice.
Hum Gene Ther
; 19(6): 601-8, 2008 Jun.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-18500943
4.
Body-wide gene therapy of Duchenne muscular dystrophy in the mdx mouse model.
Proc Natl Acad Sci U S A
; 103(10): 3758-63, 2006 Mar 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-16501048
5.
A new vector, based on the PolII promoter of the U1 snRNA gene, for the expression of siRNAs in mammalian cells.
Mol Ther
; 10(1): 191-9, 2004 Jul.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-15272480
6.
Chimeric snRNA molecules carrying antisense sequences against the splice junctions of exon 51 of the dystrophin pre-mRNA induce exon skipping and restoration of a dystrophin synthesis in Delta 48-50 DMD cells.
Proc Natl Acad Sci U S A
; 99(14): 9456-61, 2002 Jul 09.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-12077324
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