Detalles de la búsqueda
1.
Systemic antisense therapeutics inhibiting DUX4 expression ameliorates FSHD-like pathology in an FSHD mouse model.
Hum Mol Genet
; 30(15): 1398-1412, 2021 07 09.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-33987655
2.
Evaluation of the dystrophin carboxy-terminal domain for micro-dystrophin gene therapy in cardiac and skeletal muscles in the DMDmdx rat model.
Gene Ther
; 29(9): 520-535, 2022 Sep.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-35105949
3.
G-quadruplex ligands mediate downregulation of DUX4 expression.
Nucleic Acids Res
; 48(8): 4179-4194, 2020 05 07.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-32182342
4.
Functional muscle recovery following dystrophin and myostatin exon splice modulation in aged mdx mice.
Hum Mol Genet
; 28(18): 3091-3100, 2019 09 15.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-31179493
5.
Established PABPN1 intranuclear inclusions in OPMD muscle can be efficiently reversed by AAV-mediated knockdown and replacement of mutant expanded PABPN1.
Hum Mol Genet
; 28(19): 3301-3308, 2019 10 01.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-31294444
6.
Pharmacological modulation of the ER stress response ameliorates oculopharyngeal muscular dystrophy.
Hum Mol Genet
; 28(10): 1694-1708, 2019 05 15.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-30649389
7.
Vaccination of Macaques with DNA Followed by Adenoviral Vectors Encoding Simian Immunodeficiency Virus (SIV) Gag Alone Delays Infection by Repeated Mucosal Challenge with SIV.
J Virol
; 93(21)2019 11 01.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-31413132
8.
Functional Rescue of Dystrophin Deficiency in Mice Caused by Frameshift Mutations Using Campylobacter jejuni Cas9.
Mol Ther
; 26(6): 1529-1538, 2018 06 06.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-29730196
9.
Antisense targeting of 3' end elements involved in DUX4 mRNA processing is an efficient therapeutic strategy for facioscapulohumeral dystrophy: a new gene-silencing approach.
Hum Mol Genet
; 25(8): 1468-78, 2016 Apr 15.
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| MEDLINE | ID: mdl-26787513
10.
Cytokine genes as potential biomarkers for muscle weakness in OPMD.
Hum Mol Genet
; 25(19): 4282-4287, 2016 10 01.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-27506982
11.
Antisense pre-treatment increases gene therapy efficacy in dystrophic muscles.
Hum Mol Genet
; 25(16): 3555-3563, 2016 08 15.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-27378686
12.
piggyBac transposons expressing full-length human dystrophin enable genetic correction of dystrophic mesoangioblasts.
Nucleic Acids Res
; 44(2): 744-60, 2016 Jan 29.
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| MEDLINE | ID: mdl-26682797
13.
Nuclear poly(A)-binding protein aggregates misplace a pre-mRNA outside of SC35 speckle causing its abnormal splicing.
Nucleic Acids Res
; 44(22): 10929-10945, 2016 12 15.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-27507886
14.
Mitochondrial dysfunction reveals the role of mRNA poly(A) tail regulation in oculopharyngeal muscular dystrophy pathogenesis.
PLoS Genet
; 11(3): e1005092, 2015 Mar.
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| MEDLINE | ID: mdl-25816335
15.
Synapsin I phosphorylation is dysregulated by beta-amyloid oligomers and restored by valproic acid.
Neurobiol Dis
; 106: 63-75, 2017 Oct.
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| MEDLINE | ID: mdl-28647556
16.
Combination Antisense Treatment for Destructive Exon Skipping of Myostatin and Open Reading Frame Rescue of Dystrophin in Neonatal mdx Mice.
Mol Ther
; 23(8): 1341-1348, 2015 Aug.
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| MEDLINE | ID: mdl-25959011
17.
Genome-wide computational analysis reveals cardiomyocyte-specific transcriptional Cis-regulatory motifs that enable efficient cardiac gene therapy.
Mol Ther
; 23(1): 43-52, 2015 Jan.
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| MEDLINE | ID: mdl-25195597
18.
Langerin negative dendritic cells promote potent CD8+ T-cell priming by skin delivery of live adenovirus vaccine microneedle arrays.
Proc Natl Acad Sci U S A
; 110(8): 3041-6, 2013 Feb 19.
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| MEDLINE | ID: mdl-23386724
19.
Poly(A) binding protein nuclear 1 levels affect alternative polyadenylation.
Nucleic Acids Res
; 40(18): 9089-101, 2012 Oct.
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| MEDLINE | ID: mdl-22772983
20.
Chromosomal context and epigenetic mechanisms control the efficacy of genome editing by rare-cutting designer endonucleases.
Nucleic Acids Res
; 40(13): 6367-79, 2012 Jul.
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| MEDLINE | ID: mdl-22467209