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1.
Use of an adeno-associated virus serotype Anc80 to provide durable cure of phenylketonuria in a mouse model.
J Inherit Metab Dis
; 44(6): 1369-1381, 2021 11.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-33896013
2.
High value of 64Cu as a tool to evaluate the restoration of physiological copper excretion after gene therapy in Wilson's disease.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 26: 98-106, 2022 Sep 08.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-35795774
3.
Optimising the IgG-degrading enzyme treatment regimen for enhanced adeno-associated virus transduction in the presence of neutralising antibodies.
Clin Transl Immunology
; 11(2): e1375, 2022.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-35228870
4.
Optogenetic therapy: high spatiotemporal resolution and pattern discrimination compatible with vision restoration in non-human primates.
Commun Biol
; 4(1): 125, 2021 01 27.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-33504896
5.
AAV-mediated intramuscular delivery of myotubularin corrects the myotubular myopathy phenotype in targeted murine muscle and suggests a function in plasma membrane homeostasis.
Hum Mol Genet
; 17(14): 2132-43, 2008 Jul 15.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-18434328
6.
Intravenous administration of self-complementary AAV9 enables transgene delivery to adult motor neurons.
Mol Ther
; 17(7): 1187-96, 2009 Jul.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-19367261
7.
Gene therapy for progressive familial intrahepatic cholestasis type 3 in a clinically relevant mouse model.
Nat Commun
; 10(1): 5694, 2019 12 13.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31836711
8.
Reversal of type 1 diabetes by engineering a glucose sensor in skeletal muscle.
Diabetes
; 55(6): 1546-53, 2006 Jun.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-16731816
9.
Comparative efficacy of intratracheal adeno-associated virus administration to newborn rats.
Hum Gene Ther
; 16(11): 1298-306, 2005 Nov.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-16259563
10.
Characterization of a recombinant adeno-associated virus type 2 Reference Standard Material.
Hum Gene Ther
; 21(10): 1273-85, 2010 Oct.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-20486768
11.
Major subsets of human dendritic cells are efficiently transduced by self-complementary adeno-associated virus vectors 1 and 2.
J Virol
; 81(10): 5385-94, 2007 May.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-17314166
12.
Deleterious effect of peptide insertions in a permissive site of the AAV2 capsid.
Virology
; 309(2): 203-8, 2003 May 10.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-12758168
13.
Gene therapy for rheumatoid arthritis.
J Gene Med
; 4(6): 581-91, 2002.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-12439850
14.
Sustained delivery of therapeutic concentrations of human clotting factor IX--a comparison of adenoviral and AAV vectors administered in utero.
J Gene Med
; 4(1): 46-53, 2002.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-11828387
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