Detalles de la búsqueda
1.
Determining minimal clinically important differences in the Hammersmith Functional Motor Scale Expanded for untreated spinal muscular atrophy patients: An international study.
Eur J Neurol
; : e16309, 2024 Apr 24.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38656662
2.
Major Adverse Dystrophinopathy Events (MADE) Score as Marker of Cumulative Morbidity and Risk for Mortality in Boys with Duchenne Muscular Dystrophy.
Prog Pediatr Cardiol
; 692023 Jun.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37990740
3.
Assessing Dysferlinopathy Patients Over Three Years With a New Motor Scale.
Ann Neurol
; 89(5): 967-978, 2021 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33576057
4.
Comparison of strength testing modalities in dysferlinopathy.
Muscle Nerve
; 66(2): 159-166, 2022 08.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35506767
5.
Clinical Variability in Spinal Muscular Atrophy Type III.
Ann Neurol
; 88(6): 1109-1117, 2020 12.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32926458
6.
Different trajectories in upper limb and gross motor function in spinal muscular atrophy.
Muscle Nerve
; 64(5): 552-559, 2021 11.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34327716
7.
Understanding the relationship between the 32-item motor function measure and daily activities from an individual with spinal muscular atrophy and their caregivers' perspective: a two-part study.
BMC Neurol
; 21(1): 143, 2021 Mar 31.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33789607
8.
Conference report on contractures in musculoskeletal and neurological conditions.
Muscle Nerve
; 61(6): 740-744, 2020 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32108365
9.
Long-term effects of glucocorticoids on function, quality of life, and survival in patients with Duchenne muscular dystrophy: a prospective cohort study.
Lancet
; 391(10119): 451-461, 2018 02 03.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29174484
10.
Revised upper limb module for spinal muscular atrophy: 12 month changes.
Muscle Nerve
; 59(4): 426-430, 2019 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30677148
11.
Towards regulatory endorsement of drug development tools to promote the application of model-informed drug development in Duchenne muscular dystrophy.
J Pharmacokinet Pharmacodyn
; 46(5): 441-455, 2019 10.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31127458
12.
Electrical impedance myography in individuals with collagen 6 and laminin α-2 congenital muscular dystrophy: a cross-sectional and 2-year analysis.
Muscle Nerve
; 57(1): 54-60, 2018 Jan.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28224647
13.
Pulmonary Endpoints in Duchenne Muscular Dystrophy. A Workshop Summary.
Am J Respir Crit Care Med
; 196(4): 512-519, 2017 08 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28636407
14.
Quantitative Evaluation of Lower Extremity Joint Contractures in Spinal Muscular Atrophy: Implications for Motor Function.
Pediatr Phys Ther
; 30(3): 209-215, 2018 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29924070
15.
Revised upper limb module for spinal muscular atrophy: Development of a new module.
Muscle Nerve
; 55(6): 869-874, 2017 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27701745
16.
Content validity and clinical meaningfulness of the HFMSE in spinal muscular atrophy.
BMC Neurol
; 17(1): 39, 2017 Feb 23.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28231823
17.
Advances in the Therapy of Spinal Muscular Atrophy.
J Pediatr
; 236: 13-20.e1, 2021 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34197889
18.
Genetic modifiers of ambulation in the Cooperative International Neuromuscular Research Group Duchenne Natural History Study.
Ann Neurol
; 77(4): 684-96, 2015 Apr.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25641372
19.
Correction to: Understanding the relationship between the 32-item motor function measure and daily activities from an individual with spinal muscular atrophy and their caregivers' perspective: a two-part study.
BMC Neurol
; 21(1): 354, 2021 Sep 13.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34517827
20.
JEWELFISH: 24-month results from an open-label study in non-treatment-naïve patients with SMA receiving treatment with risdiplam.
J Neurol
; 2024 May 11.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-38733387