Detalles de la búsqueda
1.
Palmitic acid conjugation enhances potency of tricyclo-DNA splice switching oligonucleotides.
Nucleic Acids Res
; 50(1): 17-34, 2022 01 11.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34893881
2.
Exon-skipping advances for Duchenne muscular dystrophy.
Hum Mol Genet
; 27(R2): R163-R172, 2018 08 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29771317
3.
Glutamyl-tRNAGln amidotransferase is essential for mammalian mitochondrial translation in vivo.
Biochem J
; 460(1): 91-101, 2014 May 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-24579914
4.
hCOA3 stabilizes cytochrome c oxidase 1 (COX1) and promotes cytochrome c oxidase assembly in human mitochondria.
J Biol Chem
; 288(12): 8321-8331, 2013 Mar 22.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-23362268
5.
Preclinical Evaluation of the Renal Toxicity of Oligonucleotide Therapeutics in Mice.
Methods Mol Biol
; 2434: 371-384, 2022.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35213032
6.
Researcher's Perceptions on Publishing "Negative" Results and Open Access.
Nucleic Acid Ther
; 31(3): 185-189, 2021 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32730128
7.
Delivery of oligonucleotide-based therapeutics: challenges and opportunities.
EMBO Mol Med
; 13(4): e13243, 2021 04 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33821570
8.
Identifying and Avoiding tcDNA-ASO Sequence-Specific Toxicity for the Development of DMD Exon 51 Skipping Therapy.
Mol Ther Nucleic Acids
; 19: 371-383, 2020 Mar 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31881528
9.
Evaluating the Impact of Variable Phosphorothioate Content in Tricyclo-DNA Antisense Oligonucleotides in a Duchenne Muscular Dystrophy Mouse Model.
Nucleic Acid Ther
; 29(3): 148-160, 2019 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31009315
10.
[Pharmacological chaperons: a novel therapeutic approach for genetic diseases]. / Les chaperons pharmacologiques - Une nouvelle approche thérapeutique des maladies génétiques.
Med Sci (Paris)
; 29(6-7): 579-82, 2013.
Artículo
en Francés
| MEDLINE | ID: mdl-23859511
11.
The Use of Tricyclo-DNA Oligomers for the Treatment of Genetic Disorders.
Biomedicines
; 6(1)2017 Dec 22.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29271929
12.
Efficacy and Safety Profile of Tricyclo-DNA Antisense Oligonucleotides in Duchenne Muscular Dystrophy Mouse Model.
Mol Ther Nucleic Acids
; 8: 144-157, 2017 Sep 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28918017
13.
Urinary biomarker investigation in children with Fabry disease using tandem mass spectrometry.
Clin Chim Acta
; 438: 195-204, 2015 Jan 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25149322
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