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1.
Tralesinidase Alfa Enzyme Replacement Therapy Prevents Disease Manifestations in a Canine Model of Mucopolysaccharidosis Type IIIB.
J Pharmacol Exp Ther
; 382(3): 277-286, 2022 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35717448
2.
A novel, ataxic mouse model of ataxia telangiectasia caused by a clinically relevant nonsense mutation.
Elife
; 102021 11 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34723800
3.
Central nervous system pathology in preclinical MPS IIIB dogs reveals progressive changes in clinically relevant brain regions.
Sci Rep
; 10(1): 20365, 2020 11 23.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33230178
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