Detalles de la búsqueda
1.
A mutation-independent approach for muscular dystrophy via upregulation of a modifier gene.
Nature
; 572(7767): 125-130, 2019 08.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31341277
2.
Modeling Niemann-Pick disease type C in a human haploid cell line allows for patient variant characterization and clinical interpretation.
Genome Res
; 29(12): 2010-2019, 2019 12.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31754021
3.
Hedgehog-GLI signaling in Foxd1-positive stromal cells promotes murine nephrogenesis via TGFß signaling.
Development
; 145(13)2018 07 09.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-29945868
4.
Suppressor of fused controls cerebellar neuronal differentiation in a manner modulated by GLI3 repressor and Fgf15.
Dev Dyn
; 247(1): 156-169, 2018 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28560839
5.
Saturation variant interpretation using CRISPR prime editing.
Nat Biotechnol
; 40(6): 885-895, 2022 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35190686
6.
Species-specific differences in NPC1 protein trafficking govern therapeutic response in Niemann-Pick type C disease.
JCI Insight
; 7(23)2022 12 08.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-36301667
7.
STAT1 gain-of-function heterozygous cell models reveal diverse interferon-signature gene transcriptional responses.
NPJ Genom Med
; 6(1): 34, 2021 May 14.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33990617
8.
Embryo-Based Large Fragment Knock-in in Mammals: Why, How and What's Next.
Genes (Basel)
; 11(2)2020 01 29.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-32013077
9.
Allele-Specific Prevention of Nonsense-Mediated Decay in Cystic Fibrosis Using Homology-Independent Genome Editing.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 17: 1118-1128, 2020 Jun 12.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-32490033
10.
Activity of lumacaftor is not conserved in zebrafish Cftr bearing the major cystic fibrosis-causing mutation.
FASEB Bioadv
; 1(10): 661-670, 2019 Oct.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-32123813
11.
Anti-CRISPR AcrIIA5 Potently Inhibits All Cas9 Homologs Used for Genome Editing.
Cell Rep
; 29(7): 1739-1746.e5, 2019 11 12.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-31722192
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