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1.
Increased Muscleblind levels by chloroquine treatment improve myotonic dystrophy type 1 phenotypes in in vitro and in vivo models.
Proc Natl Acad Sci U S A
; 116(50): 25203-25213, 2019 12 10.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31754023
2.
Deciphering the Complex Molecular Pathogenesis of Myotonic Dystrophy Type 1 through Omics Studies.
Int J Mol Sci
; 23(3)2022 Jan 27.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35163365
3.
CRISPR-Cas9 editing of a TNPO3 mutation in a muscle cell model of limb-girdle muscular dystrophy type D2.
Mol Ther Nucleic Acids
; 31: 324-338, 2023 Mar 14.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36789274
4.
BlockmiR AONs as Site-Specific Therapeutic MBNL Modulation in Myotonic Dystrophy 2D and 3D Muscle Cells and HSALR Mice.
Pharmaceutics
; 15(4)2023 Mar 31.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37111604
5.
Peptide-conjugated antimiRs improve myotonic dystrophy type 1 phenotypes by promoting endogenous MBNL1 expression.
Mol Ther Nucleic Acids
; 34: 102024, 2023 Dec 12.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37744174
6.
Preclinical characterization of antagomiR-218 as a potential treatment for myotonic dystrophy.
Mol Ther Nucleic Acids
; 26: 174-191, 2021 Dec 03.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-34513303
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